AVXS-101和Nusinersen对脊髓性肌萎缩的临床疗效和价值的比较
2018-08-02 MedSci MedSci原创
临床和经济评论研究所（ICER）将制定一份报告，评估诺华旗下的AVXS-101和安进旗下的nusinersen（Spinraza®）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床疗效和价值。ICER的报告将在2019年3月召开的新英格兰公共咨询委员会（新英格兰CEPAC）会议期间进行审核，该委员会是ICER的三个独立证据评估委员会之一。
临床和经济评论研究所（ICER）将制定一份报告，评估诺华旗下的AVXS-101和安进旗下的nusinersen（Spinraza®）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床疗效和价值。ICER的报告将在2019年3月召开的新英格兰公共咨询委员会（新英格兰CEPAC）会议期间进行审核，该委员会是ICER的三个独立证据评估委员会之一。
Nusinersen于2016年被批准用于治疗儿童和成人的SMA，Nusinersen是美国FDA批准为脊髓肌肉萎缩第一个药物。AVXS-101是目前正在研究用于SMA婴儿的基因疗法，许多分析师预计FDA将在2019年第一季度批准这种治疗方法。ICER审查的正式范围包括所审查的药物，特殊亚群利益和经济模型的基本方法，ICER会将所有利益相关者（包括临床专家和患者）的投入进行评估。“开放输入”期从近日开始，所有感兴趣的利益相关者将能够参与该主题的评论，“开放输入”期旨在允许利益相关者共享与证据报告开发相关的关键信息。在此期间，ICER还将联系主要患者团体和临床专家，以获得有关这些患者的观点和临床背景。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1582342#axzz5Mw2WiygQ
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