SCI REP:使用CRISPR / Cas9产生ABCC8缺陷人胚胎干细胞来建立先天性高胰岛素血症模型
2017-06-10 Yara MedSci原创
ABCC8缺陷型细胞的胰腺分化在体外能够重现CHI疾病表型，这是一个有吸引力的模型，既进一步阐明了SUR1的功能，又能用于开发和筛选新型治疗药物。
先天性高胰岛素血症（CHI）是以胰岛素分泌过剩为特征的罕见遗传疾病，并且会导致低血糖。 由ABCC8基因编码的磺酰脲受体1（SUR1）基因的突变是先天性高胰岛素血症的主要原因。在这里，研究人员通过CRISPR / Cas9系统产生的ABCC8缺陷型干细胞，并通过胰腺分化发现了过量胰岛素分泌的表型。ABCC8缺陷型胰岛素细胞能够比野生型细胞分泌更高的胰岛素，并且硝苯地平、奥曲肽和尼可地尔都可以拯救这种过量的胰岛素分泌。此外，他们还测试了SUR1响应不同钾水平的作用，发现SUR1的功能障碍降低了低钾高钾环境中的胰岛素分泌率。因此，ABCC8缺陷型细胞的胰腺分化在体外能够重现CHI疾病表型，这是一个有吸引力的模型，既进一步阐明了SUR1的功能，又能用于开发和筛选新型治疗药物。
原文出处：
Dongsheng Guo et al. Modeling Congenital Hyperinsulinism with ABCC8-Deficient Human Embryonic Stem Cells Generated by CRISPR/Cas9.Scientific Reports. 2007.
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