重磅!ORR达96%!首款BCMA靶向CAR-T疗法国内获批!
2023-07-03 MedSci原创 MedSci原创 发表于上海
CAR-T产品伊基奥仑赛获批上市!
6月30日,中国国家药监局(NMPA)官网最新公示,驯鹿生物与信达生物联合开发的B细胞成熟抗原(BCMA)靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液(曾用名:伊基仑赛注射液)获批上市,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(MM)成人患者,既往经过至少3线治疗后进展(至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂)。 这是首款在中国获批的BCMA靶向CAR-T疗法。 多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞病,产生单克隆免疫球蛋白,侵犯并破坏邻近的骨组织。常见临床表现包括引起疼痛和/或骨折的溶骨性病变、肾功能不全、高钙血症、贫血和反复感染。对于大多数患者而言,常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年,但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药,病情不能得到有效控制。另外,对于治疗有效的大多数初治患者,在经过疾病稳定期后也会不可避免地进入复发、难治阶段。因此,该种疾病仍然存在着大量未被满足的临床需求,而CAR-T疗法作为一种革命性的治疗手段,有望给这种疾病带来新的临床治疗方案。 伊基奥仑赛注射液是一种靶向BCMA的CAR-T创新候选产品,以慢病毒为基因载体转染自体T细胞,CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。 该次获批上市是基于一项1/2期注册性临床的研究结果。 在79例接受2期推荐剂量(RP2D)1.0×106 CAR-T cells/Kg的受试者,中位随访时间为9.0个月(1.2, 19.6),客观缓解率(ORR)达到94.9%;92.4%的受试者达到MRD阴性,获得完全缓解(CR)及以上疗效的受试者均达到MRD阴性;既往接受过CAR-T治疗的受试者依然可以在伊基奥仑赛注射液回输后获益;受试者接受伊基奥仑赛注射液回输后,均未出现≥3级的细胞因子释放综合征(CRS)和免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS),所有受试者的CRS和ICANS均在治疗后得到缓解。 2023年ASCO上公布的最新数据显示: 在疗效可评估的101例受试者中,总体缓解率(ORR)为 96.0%,其中91.1%受试者达到非常好的部分缓解及以上(≥VGPR),严格意义的完全缓解/完全缓解率(sCR/CR)为74.3%。中位达缓解时间为16天,中位缓解持续时间(DOR)和中位无进展生存期(PFS)均未达到,12个月的PFS率为78.8%。95.0%的受试者达到微小残留病灶(MRD)阴性,其中所有sCR/CR受试者均达到MRD阴性,82.4%的受试者持续维持MRD阴性超过12个月,MRD阴性的中位持续时间尚未达到。
2022年的欧洲血液学协会(EHA)年会上的更新数据显示:
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