ARD：干燥反应评估工具(STAR)的开发和初步验证：用于评估原发性干燥综合征治疗效果的共识综合评分
2022-07-07 MedSci原创 MedSci原创
候选STAR是一个综合反应指数，在一个工具中包含所有主要疾病特征，旨在用作原发性干燥综合征 RCT的主要终点。候选STAR对变化表现出良好的敏感性。
目的：
今天仍然没有批准用于原发性干燥综合征(pSS)患者的疾病缓解抗风湿药物。其中一种原因是当前用作主要终点的结果测量有重大局限性，例如，高安慰剂反应率、未评估对症状或全身活动以及重要特征。该研究的目的在于开发原发性干燥综合征(pSS)的综合反应指数：干燥反应评估工具(STAR)。
方法：
为了开发STAR，NECESSITY（原发性干燥综合征的新临床终点：基于患者分层的介入试验）联盟使用了基于9项随机对照试验(RCT)的数据驱动方法和涉及78名专家和20 名患者的共识技术。基于对利妥昔单抗试验和文献的重新分析，德尔福（Delphi，一种结构化的沟通技术或方法，最初是作为一种依赖专家小组的系统、交互式预测方法而开发的 ）小组确定了一组核心领域及其各自的结果测量。
向专家组提出了结合这些领域的STAR选项以供选择和改进。对于每个STAR选项，通过九个RCT中的C指数估计对变化的敏感性。专家组进行了德尔福讨论以确定STAR。对于最终投票前剩余的选项，对RCT进行了荟萃分析。
结果：
德尔福小组确定了五个核心领域（全身活动、患者症状、泪腺功能、唾液腺功能和生物学参数），并选择了结合这些领域的227个STAR选项来测试对变化的敏感性。在两轮德尔福之后，对剩余的20个选项进行了荟萃分析。然后根据计量特性和临床相关性通过最终投票选出候选STAR。
结论：
候选STAR是一个综合反应指数，在一个工具中包含所有主要疾病特征，旨在用作 pSS RCT的主要终点。严谨和一致的开发过程确保了其表面和内容的有效性。候选STAR对变化表现出良好的敏感性，并将由NECESSITY联盟在专门的RCT中进行前瞻性验证。
出处：
Seror R, Baron G, Camus M on behalf of the NECESSITY WP5 - STAR development working group, et al. Development and preliminary validation of the Sjögren’s Tool for Assessing Response (STAR): a consensual composite score for assessing treatment effect in primary Sjögren’s syndrome. Annals of the Rheumatic Diseases 2022;81:979-989.
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