Napabucasin：胰腺癌克星？FDA授予孤儿药地位！
2016-11-22 生物探索 生物探索
Napabucasin是一种口服的靶向药，抑制的靶点据说是STAT3，具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位最高的细胞——肿瘤干细胞。
Napabucasin是一种口服的靶向药，抑制的靶点是STAT3，具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位最高的细胞——肿瘤干细胞。
目前，Napabucasin药物（也称BBI608）还在研发阶段，不过已经在胰腺癌、胃或者食管交界处肿瘤、三阴乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌有了初步的临床数据。
Napabucasin是一种口服的靶向药，抑制的靶点是STAT3，具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位最高的细胞——肿瘤干细胞(cancer stemness)。
肿瘤干细胞是什么鬼？做个比喻，肿瘤干细胞可以简单理解为蜂巢里面的蜂王，负责产生后代，如果可以杀死蜂王，这个蜂巢也就挂了。有研究认为，肿瘤干细胞就是具有蜂王功能的肿瘤细胞，如果我们可以杀死他们，肿瘤基本也就挂了。
Napabucasin已经获得俩孤儿药地位了，表明FDA对这种新类别药物的期待与后续看好，也能加快后续的研发速度。
2016年6月份，FDA授予Napabucasin孤儿药地位，针对的是胃或者食管交界处肿瘤。这个临床招募了46名患者：对于没有进行过紫杉醇化疗的，75%的患者肿瘤不会长大，中位生存期是39.3周，有效率31%；对于用过紫杉醇化疗的，68%的患者肿瘤没有长大，中位生存期是33周，有效率11%。
2016年11月14号，FDA授予Napabucasin针对胰腺癌的孤儿药地位。胰腺癌五年生存率只有7%！这个临床招募了37名胰腺癌的患者，10名患者的肿瘤缩小，有效率是27%，另外还是17名患者肿瘤稳定不进展，所以总的疾病控制率是73%。与传统的治疗方法相比，这个疗效是出乎意料之外的。当然，目前研究数据还比较少。
另外，今年的ASCO年会也公布了Napabucasin针对三阴乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌的临床数据。针对三阴性乳腺癌。招募33位一线治疗失败的三阴乳腺癌患者，接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗，最后有13%的患者肿瘤缩小，55%的患者肿瘤不进展。针对铂类治疗失败的卵巢癌。招募56名患者，接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗，最后有25%的患者肿瘤缩小，56%的患者肿瘤不进展。针对非小细胞肺癌。招募27名患者，接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗，最后有11%的患者肿瘤缩小，68%的患者肿瘤不进展。
梅斯医学小编检索了一下国际相关临床试验，发现正在进行中的临床试验有16项，主要是针对各种肿瘤的研究。包括肝癌，肺癌，结肠癌，胰腺癌,三阴乳腺癌等，初步数据都是令人惊喜的。如果这个药物快速上市，有可能继PD-1和CDK抑制剂后，又一重磅炸弹！尤其是针对肿瘤干细胞的治疗，是令人期待的。
相关文献：
Zhang Y, Jin Z, Zhou H, Ou X, Xu Y, Li H, Liu C, Li B. Suppression of prostate cancer progression by cancer cell stemness inhibitor napabucasin. Cancer Med. 2016 Jun;5(6):1251-8
Li Y, Rogoff HA, Keates S, Gao Y, Murikipudi S, Mikule K, Leggett D, Li W, Pardee AB, Li CJ. Suppression of cancer relapse and metastasis by inhibiting cancer stemness. Proc Natl Acad Sci U S A. 2015 Feb 10;112(6):1839-44
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讲的好，学习了
106
针对肿瘤干细胞的治疗
103
#APA#
60
#Cas#
69
好东西学习了！
95
继续学习
86
Napabucasin次要首次听说，胰腺癌靶向药物的使者。
101