CARsgen Therapeutics公司的多发性骨髓瘤CAR-T细胞疗法喜获FDA的孤儿药物指定
2019-09-03 不详 MedSci原创
CARsgen Therapeutics公司的在研CAR-T细胞疗法--全人抗BCMA（B细胞成熟抗原）自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CT053）用于治疗多发性骨髓瘤，喜获美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD）。
CARsgen Therapeutics公司的在研CAR-T细胞疗法--全人抗BCMA（B细胞成熟抗原）自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CT053）用于治疗多发性骨髓瘤，喜获美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD）。
ODD由FDA孤儿产品开发办公室授予，用于治疗影响美国不到20万人的罕见疾病。
CARsgen创始人兼首席执行官Zonghai Li博士说："FDA的孤儿药物指定是CT053抗BCMA CAR-T细胞持续开发和商业化的重要监管里程碑。CT053在中国的一期临床研究中表现出了卓越的效力。24例复发和难治性多发性骨髓瘤患者中共有19例显示完全缓解，更重要的是，没有观察到3级或更高级别的细胞因子释放综合症（CRS）。"
CT053抗BCMA CAR-T计划还获得了美国FDA的研究性新药（IND）批准。
根据孤儿药法案，CT053抗BCMA产品将获得部分益处，包括在FDA上市批准后在美国七年的市场独占权。
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