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根据疗效和疾病严重程度进行滴定治疗的观察性研究:常用统计方法的误导性结果

2023-02-08 网络 网络 发表于上海

苏州市立医院 刘军 译

苏州市立医院 刘军

江西省人民医院 陈志

目的:对重症患者的治疗强度或剂量通常与患者的疾病严重程度和死亡风险有关,而过度治疗或治疗不足 ( 相对于个体需要 ) 可能进一步增加患者死亡率。我们旨在研究这些关系如何影响观察性研究中常用统计方法的结果。

设计:使用蒙特卡罗模拟,我们获得5,000例患者的数据,其治疗剂量与治疗前预测的死亡风险相关,但随机分布为过度治疗或治疗不足。严重的过度治疗或治疗不足(相对于最佳剂量)进一步增加了患者的死亡风险。随后产生反映死亡风险以及死亡或生存结局的预后评分。对该研究进行了下列分析:1)使用逻辑回归估计治疗剂量对结果的影响,同时控制预后评分;2) 使用倾向评分匹配和反向概率加权高治疗剂量对结果影响。数据生成和分析在 200~30,000 例患者间的样本量上重复 1,500 次,并采用不同的基本假设以提高预后评分的准确性。

地点:计算机模拟研究。

测量与主要结果:在模拟的 5,000 例患者观察性研究中,我们发现,在通过逻辑回归控制预后评分的情况下,较高的治疗剂量与死亡几率增加相关(P = 0.00001)。倾向匹配分析得出了类似的结果。更大的样本量导致了同样有偏差的估计值和更窄的可信区间。理想的风险预测变量只有在人为的完美假设下才能消除偏倚。

结论:当治疗剂量与疾病的严重程度相关且应足量给药时,逻辑回归、倾向分数匹配和为避免疾病严重程度影响给予反向概率加权会导致结果产生偏倚。更大的样本量会导致更精确的估计错误。(Crit Care Med 2020;48:1720-1728)

 

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