Children (Basel)：西地那非对支气管肺发育不良相关肺动脉高压婴儿的疗效

研究背景：

新生儿中使用西地那非治疗与支气管肺发育不良（BPD）相关的肺动脉高压（PH）的效果和安全性。由于医学进展，极早产和极低出生体重婴儿的存活率增加，但这些婴儿通常会受到肺发育不良的困扰，需要呼吸机支持和氧气补充，从而增加了患上BPD的风险。BPD患者的肺泡化和血管生成受到干扰，可能导致肺血管阻力增加、肺压升高、右心室肥大和PH的发展。BPD合并PH会对婴儿产生负面影响并增加死亡率。我们拟评估西地那非在与BPD相关的PH患者中的疗效，基于胸部超声心动图（TTE）变化和临床指标的评估。

研究方法：

数据进行了回顾性和前瞻性收集。纳入标准为胎龄（GA）<32周，出生体重（BW）<1500克，且患有严重BPD，经TTE诊断出接受西地那非治疗的PH。使用TTE评估了PH，标准护理为36周月经龄（PMA）后每月进行一次，由一名单一的儿科心脏专家重新评审，对初始读数不知情。

研究结果：

总共有19名患者参与了研究，其中中位胎龄为24周3/7（IQR 23周5/7-25周5/7），中位出生体重为598克（IQR 572-735）。西地那非治疗在中位PMA 40.4周开始。28天时的中位呼吸严重程度评分（RSS）为6.5，在开始西地那非治疗约12周后，RSS和FiO2有所改善。临床改善（FiO2降低和RSS减少）发生在开始西地那非治疗约14周后。在西地那非治疗4周后，TTE检测显示轻度PH减少，没有PH的婴儿增加；然而，中度/重度PH未显示早期改善。这一发现表明，西地那非疗法在显示任何TTE或临床改善之前可能需要较长的时间。TTE上的PH严重程度与临床状态无关。这一结果可能表明，在BPD相关PH的临床改善中，西地那非可能只起到部分贡献。然而，BPD是一种多因素疾病，我们患者的改善不能完全归因于西地那非，因为通气策略和其他管理决策可能更明显地影响临床改善。西地那非和其他肺血管扩张剂的作用仍不明确，需要进一步研究。

研究结论：

通过TTE观察到PH的改善，患者在长期治疗后的RSS和FiO2有所改善。然而，TTE的改善与临床改善没有相关性。

原始出处：

Dillon K, Lamba V, Philip RR, Weems MF, Talati AJ. Efficacy of Sildenafil in Infants with Bronchopulmonary Dysplasia-Associated Pulmonary Hypertension. Children (Basel). 2023 Aug 16;10(8):1397. doi: 10.3390/children10081397. PMID: 37628395.