Methods Mol Biol:用于眼部疾病的腺病毒相关病毒
2018-09-20 MedSci MedSci原创
佛罗里达大学医学院眼科的Ildefonso CJ等近日在Methods Mol Biol杂志上发表了一篇重要的工作,他们从粘液瘤病毒中获得抗炎丝氨酸蛋白酶抑制剂(丝氨酸蛋白酶抑制剂),并在AAV载体中进行设计和测试。
佛罗里达大学医学院眼科的Ildefonso CJ等近日在Methods Mol Biol杂志上发表了一篇重要的工作,他们从粘液瘤病毒中获得抗炎丝氨酸蛋白酶抑制剂(丝氨酸蛋白酶抑制剂),并在AAV载体中进行设计和测试。
因为腺病毒相关病毒在人体临床试验中的安全性已经得到广泛认可,所以腺病毒相关病毒(AAV)已成为眼部基因治疗的首选基因植入载体。该病毒载体具有4.7kbp(千碱基对)的携带能力(单链DNA),并且仅保留原病毒的反向末端重复序列(ITR)。
在文章中,作者详细描述了他们从粘液瘤病毒中获得抗炎丝氨酸蛋白酶抑制剂(丝氨酸蛋白酶抑制剂),并在AAV载体中进行设计和测试的过程。粘液瘤是一种兔种特异性感染病毒,是一种Leporipoxvirus。 粘液瘤病毒蛋白已经被开发为针对炎症疾病治疗的免疫调节蛋白,并且对粘液瘤病毒本身,也有许多研究者正在研究其是否可以作为癌症治疗的溶瘤病毒载体。同时,他们通过自切割肽将Serp2基因与GFP报告基因融合。
因此,这篇文章给研究眼科基因治疗的相关研究者提供了一种新的途径,极大推动了基因治疗在眼科疾病的应用。
原文出处:
Ildefonso, C.J. and A.S. Lewin, Adeno-Associated Virus Delivery of Viral Serpins for Ocular Diseases: Design and Validation. Methods Mol Biol, 2018. 1826: p. 237-254.
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