首例胚胎干细胞临床试验 中国医学的里程碑
2017-06-13 石岩 环球医学
一直以来，胚胎干细胞（ES细胞）疗法在中国广受争议。在2015年ES细胞研究规则未落实之前，中国没有明确的监管措施，许多公司将此作为借口推销未经证实的干细胞治疗。5月底，对于中国首例使用人类ES细胞的临床试验，《Nature》杂志网站以正面的态度进行了报道和评价。
一直以来，胚胎干细胞（ES细胞）疗法在中国广受争议。在2015年ES细胞研究规则未落实之前，中国没有明确的监管措施，许多公司将此作为借口推销未经证实的干细胞治疗。5月底，对于中国首例使用人类ES细胞的临床试验，《Nature》杂志网站以正面的态度进行了报道和评价。
在之后的几个月里，来自中国郑州的外科医生将在帕金森患者的头骨上钻孔，并在他们的大脑中注入约400万个从人类ES细胞中获得的未成熟的神经元。然后他们会给患者补好头骨，送他们回家，并展开长期随访。这将标志着中国首例应用人类ES细胞在临床试验中的开始，亦是世界上第一个通过使用受精胚胎的ES细胞治疗帕金森病的临床试验。
与此试验并行开展的还有一项使用ES细胞来治疗年龄相关性黄斑变性引起的视力丧失的试验。外科医生将从ES细胞中获取的视网膜细胞移植到患有年龄相关性黄斑变性的人眼中。这些试验都将遵循与之前美国和韩国研究人员进行ES细胞试验相似的程序。
帕金森病主要是由脑细胞产生的多巴胺减少所致。中国科学院动物研究所周琪院士的团队将诱导ES细胞发育成为神经元的前体，然后将其注入纹状体，这是与该疾病相关的大脑的中心区域。此前仅有一例用ES细胞治疗帕金森病的试验，但这项去年在澳大利亚开始的试验使患者接受的ES细胞来自孤雌胚胎，是在试验室中激发未受精卵至胚胎发育。对于帕金森患者的选择，周琪的团队评估了数百名候选人，迄今为止已经挑选出了十名最能匹配细胞库中ES细胞的患者，以降低患者身体排斥细胞的风险。
周琪说，在临床试验前，研究团队曾以15只猴子为样本进行相关研究。一开始，研究人员并没有观察到运动的改善，但是在第一年年底，该小组检查了一半猴子的大脑，发现干细胞已经变成能释放多巴胺的细胞。他谈到，在未来几年里，研究人员看到剩下的猴子也有50%得到了改善。他表示：“我们能用所有的成像数据、行为数据和分子数据来支持功效。”周琪团队打算收集够5年的动物数据再进行研究发表。
北京输液药物研究所的干细胞科学家裴学涛说：“这将成为中国的一个主要的新方向。”他也是中央政府委员会参与批准这项试验的成员。然而，也有很多研究帕金森病的研究人员担心，这些试验可能会被误导。
加利福尼亚州拉霍亚斯克里普斯研究所的干细胞生物学家Jeanne Loring率领的团队也计划对帕金森病进行干细胞试验。他们担心澳大利亚和中国的试验使用神经前体而不是ES细胞来源的细胞。前体细胞可能会转化成其他类型的神经元，并且可能在其分裂过程中累积危险突变。“不知道细胞会变成什么是令人不安的。”Loring表示。
纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心的干细胞生物学家Lorenz Studer，在他自己计划的临床试验前花费了数年时间将这些神经元描绘出来。他表示，对于使用前体细胞“不是很支持”。他还谈到：“我有点惊讶和担心，因为我没有看到这种方法的任何同行评议的临床前数据。”
除了担忧和疑虑，也有科学家对胚胎干细胞的试验持积极态度。瑞典隆德大学的负责人之一、再生神经生物学家Malin Parmar表示：“这些发现正在迅速进入临床试验阶段，而且这个领域在未来几年将会非常激动人心。”
帕金森病和年龄相关性黄斑变性一直以来令医生手足无措，尚未出现有效的治疗方法，而两个ES细胞临床研究的开展，无疑将为帕金森病和年龄相关性黄斑变性患者带来曙光，同时也对治愈更多疑难疾病具有里程碑式的重要意义。
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好厉害，学习了
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太棒了。。。。。。。
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不错的，学习了，谢谢分享！
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好的，中国人向来胆子大
106
学习了，攻克PDDM也许就在不久的将来。
86
学习了谢谢分享。
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