KL1333获FDA孤儿药认定
2018-04-23 MedSci MedSci原创
NeuroVive制药公司的实验性药物KL1333近日获得了FDA孤儿药物认定资格，用于治疗遗传性线粒体呼吸链疾病（MRCD），线粒体病是遗传缺损引起线粒体代谢酶缺陷，致使ATP合成障碍、能量来源不足导致的一组异质性病变。KL1333最初由韩国制药公司Yungjin Pharm开发，NeuroVive公司于2017年获得KL1333的独家经营权。临床前模型中显示，KL1333能够增加线粒体有氧的能
NeuroVive制药公司的实验性药物KL1333近日获得了FDA孤儿药物认定资格，用于治疗遗传性线粒体呼吸链疾病（MRCD），线粒体病是遗传缺损引起线粒体代谢酶缺陷，致使ATP合成障碍、能量来源不足导致的一组异质性病变。KL1333最初由韩国制药公司Yungjin Pharm开发，NeuroVive公司于2017年获得KL1333的独家经营权。临床前模型中显示，KL1333能够增加线粒体有氧的能量产量，同时限制乳酸盐的积累，抑制自由基的形成并促进积极的能量代谢和新线粒体的形成。
孤儿药资格的认定（ODD）将促进KL1333从FDA中获得更多的科学建议，并且可以获得快速审批资格。并且获得ODD认定的KL1333在授权进行市场营销后，在美国市场拥有长达七年的独家经营权。
NeuroVive首席执行官Erik Kinnman说：“美国FDA批准的ODD是迄今为止对KL1333文件质量的权威认可，也是NeuroVive和KL1333项目的重要里程碑。ODD将有助于我们快速记录KL1333对遗传线粒体疾病的影响和安全性，并为市场和患者带来这个新的治疗机会”。NeuroVive计划在2018年下半年开始下一个I期临床阶段的剂量递增研究。
原始出处：
https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/74917/kl1333-fda-mitochondrial-diseases/
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