新锐公司获 500 万美元融资 专注杜氏肌营养不良
2017-03-12 佚名 药明康德
近日，一家新成立的生物技术公司 Exonics Therapeutics 宣布从非营利组织 CureDuchenne 旗下的子公司 CureDuchenne Ventures 获得 500 万美元的种子融资。这一轮初始种子基金将允许 Exonics 推进其科学创始人和首席科学顾问 Eric Olson 教授的临床前研究，专注于开发基因编辑技术（诸如 CRISPR/Cas9），可永久性纠正大多数引起
近日，一家新成立的生物技术公司 Exonics Therapeutics 宣布从非营利组织 CureDuchenne 旗下的子公司 CureDuchenne Ventures 获得 500 万美元的种子融资。这一轮初始种子基金将允许 Exonics 推进其科学创始人和首席科学顾问 Eric Olson 教授的临床前研究，专注于开发基因编辑技术（诸如 CRISPR/Cas9），可永久性纠正大多数引起杜氏肌营养不良（duchenne muscular dystrophy， DMD）和其他神经肌肉疾病的遗传突变。
Olson 教授的实验室已经证明了使用腺相关病毒（AAV）来递送基于 CRISPR / Cas9 技术有效载荷的能力，其可以识别和校正抗肌萎缩蛋白基因 dystrophin（一种帮助稳定和保护肌纤维的蛋白质）外显子突变的产生。抗肌萎缩蛋白 Dystrophin 是杜氏肌营养不良男孩患者丢失的关键性蛋白，并且已经发表的临床前数据表明，这种方法有可能永久性治疗多达 80% 的儿童患病。其他临床前数据预计将于 2017 年 3 月公布。
“这代表新一代的潜在杜氏肌营养不良症疗法。通过利用革命性的 CRISPR/Cas9 方法永久性地纠正 DNA 序列中的错误，我们希望我们可以开发一次性治疗方案，为杜氏病患者提供终身效益，“德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）分子生物学系主任 Eric Olson 博士说道。
杜氏肌营养不良是一种罕见的 X 染色体连锁的遗传进行性肌肉疾病，在美国影响约 15000 名男孩，全世界范围则有 30 多万男孩病人。目前，DMD 还没有治疗方法。患有该疾病的儿童在 3 岁时开始丧失显着发育，并且通常在 12 岁之前失去行走能力。所有 DMD 患者将遭遇减少的运动性和独立性，并且最终会有呼吸道或心脏衰竭症状，导致 20 岁左右的预期寿命。
“我们正在 Olson 博士实验室卓越质量的科学研究基础之上建立一个计划，我们也获得了资助者 CureDuchenne Ventures 的支持——这是一个对这种疾病的治疗景观和大量未满足需求有着深刻理解的组织。这项资金强调了他们认识到 Exonics 的基因编辑方法为 DMD 开发创新疗法的潜力，“Exonics 董事会执行主席 Cristina Csimma 博士说道：“Exonics 非常适合推进我们的临床前研究项目，因为我们遵循严格的科学方法将使其转化成为临床试验。”
“我们期待与 DMD 社区密切合作，积极推进基因编辑技术，以解决显着未满足的治疗需求，将积极改善 DMD 患者和他们家庭的生活，”Exonics 总裁兼过渡首席执行官 Jak Knowles 博士说道：“我们很荣幸推进 Olson 博士实验室的突破性工作，并渴望将这种方法转化为杜氏患者的重要疗法。”
“我们很高兴支持 Olson 博士和 Exonics 团队，因为他们推进了创新型基因编辑技术，为 DMD 提供潜在疗法。CureDuchenne Ventures 的独特模式使我们能够与 DMD 社区分享我们重要的科学资源、专业知识和深厚联系，以加速科学突破，如 Exonics 的研究计划，“CureDuchenne Ventures 风险投资公司总裁兼 CureDuchenne 创始人和首席执行官 Debra Miller 先生说道。
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