Haemophilia：中重度血管性血友病患者月经大量出血的干预措施及处理回顾

血管性血友病(VWD)是最常见的遗传性出血疾病(IBD)，与有VWD的男性以及同年龄段的其他无出血障碍的女性相比，VWD女性经历的出血症状要多得多，对生活质量和社会负担的影响也更大，严重的月经出血(HMB)是这些女性患者主要的出血症状。由于目前关于不同治疗方式对HMB疗效的证据来源来源于没有IBD的人群。因此，这项来自国外的研究的主要目的是回顾中重度VWD患者的妇科出血症状及其处理。

图1：流程图

研究人员对2010年1月至2020年12月间在联合多学科诊所就诊的中、重度VWD妇女前瞻性收集的数据进行回顾性队列分析。数据收集自使用PBAC的治疗方案反应的电子患者记录，使用SF-36评分的生活质量(QoL)评估，血红蛋白和铁蛋白与治疗前值的比较。治疗反应的前瞻性数据在前6个月每季度收集一次，然后根据临床需要每年收集一次。研究人员邀请女性完成一项主观两点顾客满意度调查(CSAT)，根据月经出血量和月经时间的改善情况，对治疗开始后的症状控制情况进行评分。

图2：五年内的治疗结果;PBAC分数，表示总的血红蛋白和铁蛋白水平

在该研究中，重度VWD定义为VWF:RCo < 5 IU/dL，中度VWD定义为VWD:RCo 5 - 30 IU/dL，研究最终一共纳入67名在门诊接受治疗的女性患者，1、2A、2B、2m、3vwd亚型分别为48例(72%)、2例(3%)、3例(4%)、10例(15%)、4例(6%)，所有人都被报告出现了严重的月经出血(HMB)。80%的妇女需要同时使用激素药物和氨甲环酸进行联合治疗。

图3：HMB在中度和重度VWD妇女中的治疗选择和有效性

第一年该人群的PBAC评分总体上提高了64%，SF-36评分改善了35%，21%的病例纠正了贫血。持续治疗的累积效应使出血量减少幅度更大，总体上PBAC评分提高了71%。十分之一的女性需要进行妇科病理手术治疗。在50%的青少年中，依从性差是导致过度计划外出血的原因。3年后，五分之一的女性出现症状复发，其中46%成为围绝经期女性，54%的女性因担心生育能力、脱发和体重增加而停止激素治疗。

总的来说，与中度VWD相比，尽管治疗总体有效，但患有重度 VWD 的女性会承受更大的血液丢失，5 年内 PBAC 评分水平升高就证明了这一点。因此，考虑额外的干预可能是明智的，如更早引入氟氯化碳，特别是在严重 VWD 的情况下。多学科团队方法和个性化管理对于改善结果和减少对血液和血液制品的需求至关重要，HMB 的管理需要 MDT 进行仔细监测和随访，包括 妇科团队与HTC紧密合作。

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