Blood：阿巴西普（abatacept），一种新型免疫调节剂，可明显改善类固醇耐药性慢性移植物抗宿主病患者预后
2018-03-17 MedSci MedSci原创
类固醇耐药性慢性移植物抗宿主病（SR-cGVHD）仍然是同种异体移植后导致发病率和死亡率的主要原因。所以目前迫切需要探索治疗SR-cGVHD的新的免疫抑制疗法。现有开发出一种新型免疫调节剂，阿巴西普（abatacept），通过协同刺激阻滞抑制T细胞激活。近期Myrna R. Nahas等人进行一临床I期试验，对阿巴西普用于治疗SR-cGVHD的安全性、疗效和免疫作用进行评估。本研究采用3+3设计，
类固醇耐药性慢性移植物抗宿主病（SR-cGVHD）仍然是同种异体移植后导致发病率和死亡率的主要原因。所以目前迫切需要探索治疗SR-cGVHD的新的免疫抑制疗法。现有开发出一种新型免疫调节剂，阿巴西普（abatacept），通过协同刺激阻滞抑制T细胞激活。
近期Myrna R. Nahas等人进行一临床I期试验，对阿巴西普用于治疗SR-cGVHD的安全性、疗效和免疫作用进行评估。本研究采用3+3设计，阿巴西普有两种递增剂量：3mg/kg和10mg/kg，扩展队列予以10mg/kg。
研究结果显示阿巴西普耐受性良好，无剂量限制性毒性。本试验共评估了16位患者，其中44%的患者获得临床部分缓解（根据2005年NIH共识标准）。重要的是，阿巴西普可减少临床有反应者51.3%的强的松用量（起始平均27mg vs 14mg；p=0.01）。此外，在临床反应者中还观察到PD-1在循环CD4和CD8 T细胞中的表达量增加（p分别是0.009和0.007）。
总而言之，阿巴西普安全性好，并可显著提高NIH cGVHD评分、减少强的松用量。本研究结果提示阿巴西普有望成为SR-cGVHD的治疗药物，而且相关的II期临床试验正在进行中。
原始出处：
Myrna R. Nahas，et al.Phase I clinical trial evaluating abatacept in patients with steroid-refractory chronic graft-versus-host disease.Blood 2018 ：blood-2017-05-780239； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2017-05-780239
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