Clin Cancer Res：瑞普替尼作为四线+治疗可显著改善中国晚期胃肠道间质瘤患者的预后

胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠道最常见的间质细胞瘤，约占胃肠道肿瘤的1%-3%。大部分GIST细胞的生长是由酪氨酸激酶受体原癌基因、酪氨酸激酶受体（KIT）或血小板源性生长因子受体α（PDGFRA）的激活突变所驱动的。因此，采用酪氨酸激酶抑制剂（TKI）靶向KIT和PDGFRA已成为晚期或转移性GIST患者的标准疗法。

本研究是一项多中心、单臂、开放标签的2期试验，旨在评估瑞普替尼（ripretinib）作为四线或更后线治疗在中国晚期胃肠道间质瘤患者中的疗效、安全性和药代动力学。

招募了既往接受过伊马替尼、舒尼替尼和至少一种其他药物治疗后进展（或对前述药物不敏感）的GIST患者，予以瑞普替尼 150mg（1/日）治疗，28天/疗程。主要终点是无进展生存期（PFS）。次要疗效终点包括客观缓解率（ORR）和总生存期（OS）。安全性终点包括不良事件的发生率和严重性。

无进展生存率

2020年4月-2020年8月，共招募了39位患者，其中38位被纳入疗效分析，39位被纳入安全性分析。截止2021年2月26日，中位无进展生存期是7.2个月；90%CI 下限超过1个月，达到桥接成功标准。客观缓解率是18.4%。

不良事件发生情况

治疗相关的需紧急处理的不良事件的发生率是94.9%（37/39）。大部分不良事件都是1-2级的。共有6位（15.4%）患者经历了3-4级不良事件。

总之，该研究结果显示，瑞普替尼作为四线或更后线疗法可明显改善中国晚期胃肠道间质瘤患者的预后。瑞普替尼的疗效、安全性和药代动力学与在全球患者人群中的结果一致。

原始出处：

Jian Li, Shirong Cai, Yongjian Zhou, et al. Efficacy and Safety of Ripretinib in Chinese Patients with Advanced Gastrointestinal Stromal Tumors as a fourth- or later-line therapy. Clin Cancer Res 2022; https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-22-0196.