Blood：镰状细胞病血管闭塞性危象的预后及生物标志物评估
2020-10-27 星云 MedSci原创
镰状细胞病(SCD)的临床试验通常集中于对疼痛性血管闭塞性危象(vaso-occlusive crises，VOC)的医疗保健实践。SCD患者疼痛性VOC是由镰状红细胞阻塞血管切断了对相应器官组织的血
镰状细胞病(SCD)的临床试验通常集中于对疼痛性血管闭塞性危象(vaso-occlusive crises，VOC)的医疗保健实践。SCD患者疼痛性VOC是由镰状红细胞阻塞血管切断了对相应器官组织的血液供应引发的，可持续几天。疼痛性VOC可采用止痛药治疗缓解，也可能会自行缓解，但也可能会发生严重的并发症，如感染、中风等。
可惜的是，目前尚没有客观的、可量化的疼痛生物标记物存在，疼痛也不是VOCs特有的，加上不同患者的就诊率也不同，VOC患者的预后尚未完全明确。
Pittman等人进行了一项非干预性、纵向、为期6个月的研究，旨在开发可鉴别有无就诊的SCD患者是否发生VOC的工具。
研究设计方案
受试SCD患者佩戴活动记录仪，记录睡眠和活动。SCD患者使用电子患者报告预后(ePRO)工具记录疼痛、用药、疲劳和日常功能。患者在经历VOC疼痛时进行自我报告(VOC日)。每3周收集一次生物标志物(非VOC)。自我报告VOC后会进行血液采集。
患者报告的VOC事件及其持续时间
该项研究招募到了37名SCD患者，其中35人完成了研究。受试者报告了114例VOC事件和346个VOC天数，其中分别62.3%和78.3%的受试者是在家中自我治疗。ePRO和活动记录仪记录了疼痛、功能、疲劳、活动和睡眠等指标；与非VOC日相比，VOC日中的这些指标都发生了显著变化。
VOC时生物标志物的变化
在VOC日收集的生物标志物与非VOC基线值相比显著变化，包括白细胞-血小板聚集、基于微流控的血细胞粘附、白细胞介素-6、C-反应蛋白、白细胞介素-10、肿瘤坏死因子-α和凝血酶-抗凝血酶。
综上所述，该研究表明，在SCD相关临床试验中，采用患者报告的VOC天数作为潜在终点，可准确监测院外疼痛；显示了生物标记物和活动的变化，或可有助于改进VOC的诊断和评估。
原始出处：
Debra Pittman, et al. Evaluation of Longitudinal Pain Study in Sickle Cell Disease (ELIPSIS) by Electronic Patient-Reported Outcomes, Actigraphy, and Biomarkers. Blood. October 16, 2020.
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#标志物#
103
#血管闭塞性危象#
78
#血管闭塞#
72
#生物标志#
63
#生物标志#
66
#镰状细胞#
91
VOC
110
#镰状细胞病#
179