Shire制药的长效血友病疗法获欧盟首肯
2018-01-20 MedSci MedSci原创
作为一家罕见病治疗领域的全球领导者，英国Shire制药的Adynovi已经被欧盟批准，用于12岁及以上的罕见性出血性疾病（A型血友病）患者的按需和预防性使用。血友病是一种遗传性疾病，病人先天缺乏凝血因子，其中A型血友病患者的凝血因子VIII基因存在缺陷，导致凝血功能障碍（但并非血小板数量不足），不易止血，且绝大部分患者为男性。
作为一家罕见病治疗领域的全球领导者，英国Shire制药的Adynovi已经被欧盟批准，用于12岁及以上的罕见性出血性疾病（A型血友病）患者的按需和预防性使用。血友病是一种遗传性疾病，病人先天缺乏凝血因子，其中A型血友病患者的凝血因子VIII基因存在缺陷，导致凝血功能障碍（但并非血小板数量不足），不易止血，且绝大部分患者为男性。
Adynovi是一种长效重组凝血因子VIII制剂，旨在为患有该病的幼儿、青少年和成人患者提供出血后的保护，并且能够在手术中使用。作为一种长效药物，聚乙二醇（PEG）被连接到重组凝血因子VIII的分子主体上，以延长该药物在血液中的半衰期，因此可能比未修饰的抗血友病凝血因子（如该药物的前体Advate）具有更少的注射频率，以减少出血频率。
Shire公司的全球血液病医疗主管Peter Foertig博士称 “对于A型血友病患者而言，我们相信Adynovi所提供的每周两次的预防性给药以及按需给药方式将使我们更接近个性化治疗这一目标”。
原始出处：
http://www.pharmatimes.com/news/eu_nod_for_shires_longer-acting_haemophilia_a_therapy_1217043
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