NEJM： Volanesorsen可降低家族性乳糜血症综合征患者甘油三酯
2019-08-09 MedSci MedSci原创
Volanesorsen可降低77%的家族性乳糜血症综合征患者甘油三酯，血小板减少和注射部位反应是常见的不良反应
家族性乳糜血症综合征是一种罕见的，由于脂蛋白脂酶活性丧失引起的遗传性疾病，其特点是乳糜血症和反复发作的胰腺炎，目前没有有效的治疗方法。近日研究人员考察了反义核酸药物Volanesorsen的疗效。
66例家族性乳糜血症综合征患者进行了为期52周的III期临床研究，以评价volanesorsen的安全性和有效性。研究的主要终点是空腹甘油三酯水平从基线到3个月的变化百分比。
接受Volanesorsen治疗的患者平均血浆载脂蛋白C-III水平较基线时下降了25.7 mg/dl，相当于3个月时下降了84%，而接受安慰剂治疗的患者平均血浆载脂蛋白C-III水平较基线时上升了1.9 mg/ dl，相当于增加了6.1%（P<0.001）。接受Volanesorsen治疗的患者平均甘油三酯水平下降了77%，相应的平均下降量为1712 mg/ dl（19.3 mmol/升），而接受安慰剂治疗的患者平均甘油三酯水平增加了18%，相应地，甘油三酯水平增加了92.0mg/ dl（1.0 mmol/升，p<0.001）。在3个月时，与安慰剂组的10%患者相比，Volanesorsen组的77%患者的甘油三酯水平低于750 mg/ dl (8.5mmol/升)。接受volanesorsen治疗的33名患者中，总共有20人有注射部位反应。安慰剂组未发生血小板计数低于每微升10万的不良事件，而volanesorsen组33例。
Volanesorsen可降低77%的家族性乳糜血症综合征患者甘油三酯，血小板减少和注射部位反应是常见的不良反应。
原始出处：
Joseph L. Witztum et al. Volanesorsen and Triglyceride Levels in Familial Chylomicronemia Syndrome. N Engl J Med， August 8， 2019.
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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