Amryt 制药公布 III期 EASE试验的疗效分析结果
2019-01-06 MedSci MedSci原创
Amryt是一家孤儿药公司，专注于收购、开发和商业化那些有助于改善高度未满足的医疗需求的产品，Amryt近日宣布AP101作为大疱性表皮松解症（EB）的治疗方法的关键II期EASE试验的非盲临时有效性分析结果。
Amryt是一家孤儿药公司，专注于收购、开发和商业化那些有助于改善高度未满足的医疗需求的产品，Amryt近日宣布AP101作为大疱性表皮松解症（EB）的治疗方法的关键II期EASE试验的非盲临时有效性分析结果。该分析由独立数据监测委员会进行，IDMC建议该试验应继续增加48名患者，共计230名可评估患者，以达到80％的统计效力，Amryt将开始招募所需的额外患者，预计将在2019年下半年从EASE研究中读出最佳数据。
Amryt 首席执行官Joe Wiley表示：“IDMC的建议对于Amryt来说是个好消息，因为它允许我们继续试验，只是适度增加研究规模。这使我们更可能为患者提供治疗EB的有效疗法。我们真诚地感谢参与EASE试验的患者，家属和临床研究人员”。
AP101是Amryt的主要开发资产，其中还包括AP103，AP103是一种新型的局部基因疗法，最初是为RDEB（隐性营养不良EB）的治疗而开发的，AP103是基于新的基因治疗递送平台，其使用非病毒递送载体HPAE（高度支化的聚β-氨基酯），该发展计划最近从爱尔兰政府获得了840万欧元的拨款，Amryt预计不久将报告AP103的临床前研究结果。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1615939?tsid=4#axzz5bnF206kJ
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#III#
40
#疗效分析#
38
#III期#
39
谢谢梅斯提供这么好的信息，学到很多
55