EClinicalMedicine：FDA采用替代终点批准新药上市，值得商榷！
2020-05-10 MedSci MedSci原创
在多种原始研究类型中，随机对照试验（RCT）是证据级别最高的设计。一方面，观察性研究以及某些特定人群的临床试验的数据，常常衍生出多元甚至相反的学术观点。此时高质量的、大规模RCT就成了公允的最佳解决方
在多种原始研究类型中，随机对照试验（RCT）是证据级别最高的设计。一方面，观察性研究以及某些特定人群的临床试验的数据，常常衍生出多元甚至相反的学术观点。此时高质量的、大规模RCT就成了公允的最佳解决方案。另一方面，临床试验的设计也不能空穴来风，尤其是硬终点临床试验的开展，通常都须立足于前期小规模、探索性研究所提供的证据。 但是，受限于人力物力等因素，现实中很多研究只能退而求其次，选择与临床硬终点事件有关的生物标志物作为替代终点（软终点）。这一切的前提是，临床科学家们相信：能够使异常的生物标志物恢复正常的药物或者治疗，应该会对临床实践产生改善。 替代终点在多大程度上是真正有用的工具，能够用于获得监管部门的批准，尤其是对于癌症治疗药物。关键在于，如果替代终点最终得以验证，证实根据替代终点，能够可靠地预测生存期改善，那么患者才可能最终受益。 替代终点助力药品加速批准，降低临床开发成本 替代终点是作为代替直接评估患者在临床试验中的感觉、机能或生存期的中间终点（intermediate endpoints）。在肿瘤学临床试验中，患者感觉（生活质量）、患者寿命（总体生存期，OS）改善等指标，属于临
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