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盘点:JAMA 10月第四期原始研究汇总

2018-10-27 MedSci MedSci原创

【1】肌醇治疗不能降低早产患儿1型视网膜病变风险doi:10.1001/jama.2018.14996近日,来自昆士兰大学等机构的科学家们研发下一代囊性纤维化穿膜传导调节蛋白(CFTR)校正剂VX-659与tezacaftor和ivacaftor联用的三联疗法(VX-659-tezacaftor-ivacaftor),用于恢复囊性纤维化患者的Phe508del CFTR蛋白功能。使用人支气管上皮细

【1】肌醇治疗不能降低早产患儿1型视网膜病变风险

doi:10.1001/jama.2018.14996

近日,来自昆士兰大学等机构的科学家们研发下一代囊性纤维化穿膜传导调节蛋白(CFTR)校正剂VX-659与tezacaftor和ivacaftor联用的三联疗法(VX-659-tezacaftor-ivacaftor),用于恢复囊性纤维化患者的Phe508del CFTR蛋白功能。使用人支气管上皮细胞,评估VX-659-tezacaftor-ivacaftor对Phe508del CFTR蛋白的加工、运输和功能产生的影响。结果显示,VX-659-tezacaftor-ivacaftor在体外显著改善了Phe508del CFTR蛋白的加工和运输以及氯离子转运。患者使用VX-659-tezacaftor-ivacaftor的安全性和副作用在可接受范围之内。不良事件多为轻或中度。在Phe508del-MF基因型患者中,至第29天时,VX-659-tezacaftor-ivacaftor使其FEV1占预计值百分比平均值显著增加(P<0.001),增幅达13.3个百分点;在已在接受tezacaftor-ivacaftor的Phe508del-Phe508del基因型患者中,加用VX-659使患者的FEV1占预计值百分比进一步增加9.7个百分点。在这两个患者人群中,汗液氯离子浓度及修订版囊性纤维化问卷(Cystic Fibrosis Questionnaire–Revised)呼吸维度评分均得到改善。

【2】压力性尿失禁妇女吊带术后网状吊带长期移除率

DOI: 10.1056/NEJMoa1807120

对于患有压力性尿失禁的女性,对于中尿道网状吊带插入的结果存在担忧。然而,几乎没有关于长期结果的证据。本研究旨在探究中度网状吊索插入治疗压力性尿失禁的妇女的长期网状切除和再次手术率。在这项回顾性队列研究中,研究纳入了95057例因压力性尿失禁而接受中尿道网状吊索插入术的女性,9年时吊带移除率为3.3%。这些发现可能为选择压力性尿失禁治疗时的决策提供依据。

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