样本量计算：成组设计的病例对照研究

样本量的计算直接影响着临床试验的阴性或者阳性，而如何计算样本量实现效益与经济的平衡，是非常关键的问题。本公众号将持续转载报道医咖会整理的样本量计算系列推文，以便掌握样本量计算方法，助力临床试验设计

1、问题与数据

某研究者拟进行一项病例对照研究，探讨吸烟与肺癌的关系。选择肺癌患者为病例组，选择非肺癌患者为对照组。预期比值比OR=2.0，对照组人群中的吸烟率约为20%，设α=0.05，β=0.10。拟定病例组和对照组采用相等样本量，请问如何估计病例组和对照组的样本量？

2、对问题的分析

研究者的设计为病例对照研究，并且病例组和对照组各为一组，因此该设计类型为成组设计的病例对照研究。病例对照研究中，我们把想要探讨的危险因素称为暴露。

如果我们关注的暴露因素有多个，则计算样本量的原则一般如下：1）以最想关注的那个暴露因素计算得到的样本量为准；2）计算所有的暴露因素应有的样本量，然后取最大值。

3、PASS软件计算样本量方法

1）选择Proportions→Two Independent Proportions→Test (Inequality)→Test for Two Proportions[Odds Ratios]

2）Find (Solve for)中选择N1，Power (1-Beta)中选择0.9，Alpha (Significance Level)中选择0.05，N2 (Sample Size Group 2)中选择Use R，R (Sample Allocation Ratio)中选择1.0，OR1 (Odds Ratio|H1=O1/O2)中填入2.0，P2 (Control Group Proportion)中选择0.2。其它选择为默认选项后，点击RUN。

4、结果解读

PASS软件给出了样本量计算的结果、参考文献、报告中的名词定义和总结性描述。在样本量计算结果中我们需要关注以下两列：

1）Sample Size Grp 1 (N1)：病例组样本量。本研究的病例组需要230例研究对象。

2）Sample Size Grp 2 (N2)：对照组样本量。本研究的对照组需要230例研究对象。

5、撰写结论

本研究为成组设计的病例对照研究。病例组为肺癌患者，对照组为非肺癌患者，吸烟为主要观察的暴露因素。根据既往文献报道，对照组（非肺癌患者）人群中的吸烟率约为20%。预期OR=2.0，设α=0.05，β=0.10。利用PASS 11软件计算得到病例组和对照组的样本量N1=N2=230例。假定研究对象的无应答率为10%，则需样本量N1=N2=230÷0.9=256例。假定问卷合格率为90%，则共需样本量为N1=N2=256÷0.9=284例。