Blood：基因治疗患者的克隆追踪揭示多种人类造血分化过程
2020-02-12 不详 MedSci原创
中心点：在基因治疗的背景下，估计的活跃的、再生的HSPCs的数量与患者每公斤体重输注的HSPCs的数量相关。对人类HSPC克隆系产出的分析强调了髓系、淋巴系和平衡细胞亚群的存在。摘要：在人类造血干细胞(HSPCs)基因疗法中，每个基因修正细胞及其子代都由整合载体以独特的方式进行标记。这一特性使以后能够通过采样血细胞和使用DNA测序来确定载体整合位点来跟踪血统。在本研究中，研究人员在接受HSPC基因
中心点：
在基因治疗的背景下，估计的活跃的、再生的HSPCs的数量与患者每公斤体重输注的HSPCs的数量相关。
对人类HSPC克隆系产出的分析强调了髓系、淋巴系和平衡细胞亚群的存在。
摘要：
在人类造血干细胞(HSPCs)基因疗法中，每个基因修正细胞及其子代都由整合载体以独特的方式进行标记。这一特性使以后能够通过采样血细胞和使用DNA测序来确定载体整合位点来跟踪血统。
在本研究中，研究人员在接受HSPC基因治疗的Wiskott-Aldrich综合征或β血红蛋白病患者中研究了五种细胞系：粒细胞、单核细胞、T细胞、B细胞和自然杀伤细胞。
研究人员发现估算的活跃的、重新填充的HSPCs的最小数目（2000-50000）与患者每公斤体重输注的HSPCs数量有关。
研究人员尝试量化基因改良克隆的谱系产出和动态变化；这是一个具有挑战性的项目，因为（1）在分析过程中需对各种细胞类型进行稀疏采样，（2）细胞分离过程中有污染的风险，（3）不同细胞谱系具有不同水平的向量标记。因此，研究人员检测了残留污染并相应地修正了统计模型，以便对HSPC谱系产出进行严格的分析。
对HSPC谱系产出的聚类分析强调了几个稳定的、独特的分化程序的存在，包括髓系为主、淋巴系为主和平衡的细胞亚群。
本研究证明了HSPCs细胞谱系产出的异质性，并提供了分析这些复杂数据的方法。
原始出处：
Emmanuelle Six， et al.Clonal tracking in gene therapy patients reveals a diversity of human hematopoietic differentiation programs.Blood. Feburary 7， 2020.
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