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2023 NICE 高度专业化的技术指导：阿塔鲁伦用于治疗抗肌萎缩蛋白基因无义突变的杜氏肌营养不良症【HST22】
指南
其它
以证据为基础的关于阿塔鲁伦(Translarna) 治疗杜氏肌营养不良症的建议，在 2 岁及以上可以行走的人群中，抗肌萎缩蛋白基因发生无义突变。
对患有杜氏肌营养不良症的青少年进行从儿科到成人神经科医生护理的有效过渡的基本组成部分；在东欧、希腊和以色列使用德尔菲法得出的共识
共识
其它
2024-07-09
本文详细介绍了临床医生就青少年 DMD 患者从儿科神经科医生过渡到成人神经科医生所达成的共识结果，该共识可作为最佳实践指南，确保患者在治疗的每个阶段都能得到持续全面的护理。
