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2023 NICE 高度专业化的技术指南:Eladocagene exuparvovec治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症【HST26】
指南
其它
关于 eladocagene exuparvovec (Upstaza) 治疗 18 个月及以上人群芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症的循证建议。