肌萎缩侧索硬化(ALS)治疗药物的临床研究指南【中文版】
肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种极为罕见的进展性、致命性运动神经元疾病,其特征是轴索变性、整个中枢神经系统的上和下运动神经元的进行性丢失。
肌萎缩侧索硬化(ALS)治疗药物的临床研究指南【中文版】
2015-11-19
肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种极为罕见的进展性、致命性运动神经元疾病,其特征是轴索变性、整个中枢神经系统的上和下运动神经元的进行性丢失。鉴于疾病的严重性及治疗手段的有限性,在 ALS 的有效和安全治疗方面仍存在未被满足的医疗需求。本指导原则对 ALS 治疗药物临床研究的诊断标准、研究终点及试验设计的主要要求进行了回顾。本指导原则更新并取代先前的 ALS 考虑要点,主要关注该治疗领域中疾病修饰及对症治疗的研究设计、有意义的结局参数的选择、残疾功能测试(包括运动和呼吸功能)的临床意义及其与生存的关系。本指导原则应被视作肌萎缩侧索硬化(ALS)治疗药物开发的一般指导,须与其他相关 EMA 和 ICH 指导原则一并参阅。