PNAS:反义核酸新型疗法治疗弓形体病
这种新型方法在早期试管和动物实验中表明,其可以阻止寄生虫产生选择性的蛋白质,当这种新型疗法在小鼠中进行试验的时候,研究者揭示了其可以明显降低小鼠体内超过90%的可见寄生虫。这种新型疗法结合了短链的反义核酸,反义核酸是一种携带小型肽类的物质,可以通过细胞膜
生物谷 - 反义核酸疗法,弓形体病,寄生虫病 - 2012-08-17
中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局(FDA)的孤儿药物指定(ODD),该药物用于调节发动蛋白2(DNM2)的表达,以治疗中心核肌病(CNM)。
MedSci原创 - 中心核肌病,反义核酸药物,DYN101,FDA孤儿药物指定 - 2019-08-13
26亿的豪赌:Celgene公布克罗恩病反义核酸药物惊人II期疗效数据
今年4月,生物技术巨头新基(Celgene)就与名不见经传的爱尔兰生物技术公司Nogra制药公司签署了一笔高达26亿美元的协议(相关阅读:Celgene签署$26亿协议获克罗恩病反义药物GED-0301
生物谷 - 克罗恩病 - 2014-10-22
FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布,美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi(inotersen)上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
MedSci原创 - FDA,RNA - 2018-10-06
ESC 2020:反义疗法Vupanorsen治疗心血管疾病,效果明显
近日,Akcea Therapeutics在2020年ESC(欧洲心脏病学会年会)在线会议上介绍了vupanorsen(AKCEA-ANGPTL3-LRx)治疗心血管疾病的II期临床试验数据。
MedSci原创 - 心血管疾病,Vupanorsen,反义疗法 - 2020-08-31
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
医药魔方 - 罕见病 - 2021-02-28
NEJM:反义疗法治疗遗传性血管性水肿,初见有效性端倪
IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反义药物,旨在减少前激肽释放酶的产生。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿,反义疗法,IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx - 2020-09-03
想战胜疫情,请先根除核酸生意!张核子今年疯狂注册16家核酸机构、核酸VIP会员年卡,核酸乱象怎么解决?
我们作为监督者,张核子、张珊珊这些人没有受到应有的法律制裁,在座的每一位读者都有责任!
MedSci原创 - 2022-11-29
PCSK9反义疗法治疗高胆固醇血症疗效未达预期,阿斯利康终止推向III期
9月23日,Ionis公布了IIb期研究(SOLANO)的关键结果,数据显示,该公司在研反义寡核苷酸药物ION449(AZD8233)能显著降低高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。
医药魔方 - 高胆固醇血症,反义寡核苷酸,PCSK9 - 2022-09-24
NAT MED:反义寡核苷酸疗法改善遗传性视网膜疾病患者视力:病例报告
一名属于较大队列的患者接受了单次玻璃体内注射sepofarsen的治疗,而后进行了15个月的研究。
MedSci原创 - 家族遗传性视网膜疾病,Leber先天性黑矇 - 2021-04-15
GSK反义寡核苷酸疗法乙肝IIa期研究取得积极结果
8月28日,GSK在2020年线上国际肝病年会(Digital ILC 2020)上宣布反义寡核苷酸药物GSK’836 (GSK3228836)在一项针对慢性乙肝患者的IIa期研究取得积极结果
医药魔方 - 乙肝,GSK,功能性治愈 - 2020-09-03
研究性反义寡核苷酸疗法AKCEA-ANGPTL3-LRx治疗高甘油三酯血症取得阶段进展
Ionis制药公司和Akcea制药公司今日公布了AKCEA-ANGPTL3-LRx治疗高甘油三酯血症、2型糖尿病和非酒精性脂肪肝病(NAFLD)的II期研究的阳性结果。
MedSci原创 - 高甘油三酯血症,AKCEA-ANGPTL3-LRx,反义寡核苷酸疗法 - 2020-01-29
IVD前沿丨可识别任何核酸形式靶标的新型Cas核酸酶
文章介绍通过祖先序列重建方法设计出复活 Cas 核酸酶 ReChb,阐述其在PAM灵活编辑、识别多种底物、分子诊断应用中的优势,表明它为 CRISPR生物技术应用提供通用工具。
小桔灯网 - CRISPR/Cas系统,Cas核酸酶 - 2024-12-16
中国科学院杭州医学研究所核酸分子医学中心《JACS》:基于核酸适体的功能性核酸靶向递送
中国科学院杭州医学研究所(中科院医学所)核酸分子医学中心研究团队发表了最新展望,总结了基于适体的功能性NA靶向递送的进展。
BioMed科技 - 功能性核酸靶向递送 - 2023-05-15
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