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FDA批准<font color="red">反义</font><font color="red">RNA</font>疗法上市 治疗难治神经疾病

FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病

Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布,美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi(inotersen)上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性

MedSci原创 - FDA,RNA - 2018-10-06

Nature:利用<font color="red">反义</font><font color="red">RNA</font>去除肌细胞中毒性<font color="red">RNA</font>有望逆转肌营养不良症

Nature:利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症

在一项新研究中,来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症

生物谷 - 反义RNA,肌细胞,毒性RNA,肌营养不良症 - 2012-08-06

Proc Natl Acad Sci U S A:光寿红组揭示<font color="red">反义</font>核糖体小干扰<font color="red">RNA</font>新功能,为小<font color="red">RNA</font>领域开创新方向

Proc Natl Acad Sci U S A:光寿红组揭示反义核糖体小干扰RNA新功能,为小RNA领域开创新方向

核糖体RNA(rRNA)作为一类重要的非编码RNA,是细胞内含量最高的RNA组分,同时也是细胞内蛋白质翻译机器的主要组成成分。核糖体RNA的转录、加工与代谢是由一系列的极其复杂的生物化学反应所组成,同时还需要监控和调节系统,以共同维持细胞内核糖体RNA的稳态。

BioArt - 反义核糖体,干扰,RNA,新功能,小RNA领域 - 2018-09-30

JCLA:在慢性阻塞性肺疾病患者中,INK4基因座中的长非编码<font color="red">RNA</font><font color="red">反义</font>非编码<font color="red">RNA</font>(lncRNAs ANRIL)的临床意义

JCLA:在慢性阻塞性肺疾病患者中,INK4基因座中的长非编码RNA反义非编码RNA(lncRNAs ANRIL)的临床意义

本研究旨在评估INK4基因座中的长非编码RNA反义非编码RNA(lncRNAs ANRIL)在急性加重慢性阻塞性肺疾病(COPD)的预测价值。

网络 - 临床意义 - 2019-06-06

Dent Mater J:含<font color="red">反义</font>引物vicR <font color="red">RNA</font>的纳米氧化石墨烯减弱变异链球菌的表多糖合成以及生物膜聚集

Dent Mater J:含反义引物vicR RNA的纳米氧化石墨烯减弱变异链球菌的表多糖合成以及生物膜聚集

反义引物vicR RNA能够减弱致病基因的转录和减少生物膜的形成。这篇研究将相互作用的GO-多聚乙酰亚胺(PEI)复合物负载vicR-expressing plasmid反义引物(GO-PEI-ASvicR)以合成一种氧化石墨烯质粒转换系统。

MedSci原创 - GO-PEI-ASvicR,抗菌 - 2020-01-10

PNAS:<font color="red">反义</font>核酸新型疗法治疗弓形体病

PNAS:反义核酸新型疗法治疗弓形体病

这种新型疗法结合了短链的反义核酸,反义核酸是一种携带小型肽类的物质,可以通过细胞膜

生物谷 - 反义核酸疗法,弓形体病,寄生虫病 - 2012-08-17

NEJM:Angptl3 <font color="red">反义</font>寡核苷酸与血脂异常

NEJM:Angptl3 反义寡核苷酸与血脂异常

在小鼠模型和患者中,针对Angptl3 基因的反义寡核苷酸可显著减少导致动脉粥样化的脂蛋白水平

MedSci原创 - 血脂异常,胆固醇,ANGPTL3,基因反义寡核苷酸 - 2017-05-28

ESC 2020:<font color="red">反义</font>疗法Vupanorsen治疗心血管疾病,效果明显

ESC 2020:反义疗法Vupanorsen治疗心血管疾病,效果明显

近日,Akcea Therapeutics在2020年ESC(欧洲心脏病学会年会)在线会议上介绍了vupanorsen(AKCEA-ANGPTL3-LRx)治疗心血管疾病的II期临床试验数据。

MedSci原创 - 心血管疾病,Vupanorsen,反义疗法 - 2020-08-31

Nat Med:背靠背,<font color="red">反义</font>寡核苷酸治疗早衰症

Nat Med:背靠背,反义寡核苷酸治疗早衰症

长期连续使用SRP-2001治疗可使小鼠寿命延长61.6%,并挽救了大动脉中血管平滑肌细胞的损失。这些结果为后续进行人体试验提供了依据。

MedSci原创 - 基因疗法,反义寡核苷酸,早衰 - 2021-03-20

NAT MED:<font color="red">反义</font>寡核苷酸治疗CLN3 Batten病

NAT MED:反义寡核苷酸治疗CLN3 Batten病

CLN3 Batten病是一种常染色体隐性、神经退行性、溶酶体贮积性疾病,由CLN3编码的溶酶体膜蛋白的突变引起。目前,这种疾病没有能够改变疾病的治疗方法.

MedSci原创 - 罕见溶酶体贮积症 - 2020-07-29

Nat Med:<font color="red">反义</font>寡核苷酸bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎疗效

Nat Med:反义寡核苷酸bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎疗效

研究人员进行了一项2期双盲、随机、安慰剂对照试验,首次评估针对HBV RNA反义寡核苷酸在治疗无效和病毒抑制的慢性HBV感染者中的安全性。

MedSci原创 - 乙肝,反义核苷酸 - 2021-10-15

Sarepta公司第3款<font color="red">反义</font>寡核苷酸疗法获FDA批准上市

Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市

2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

医药魔方 - 罕见病 - 2021-02-28

利用<font color="red">RNA</font>核酶复制和扩增<font color="red">RNA</font>

利用RNA核酶复制和扩增RNA

RNA自我复制是RNA世界假说的一个关键部分,但是在实验室中产生能够合成、复制和扩增功能性RNA分子的核酶(ribozyme)一直是比较困难的。在此之前,最为成功的I类RNA聚合酶核酶变异体即便在它们偏好的模板---短的简单的富含嘧啶碱基的RNA序列---上,工作效率并不高效。

生物谷 - RNA核酶 - 2016-08-17

Genome Biol:RNA印记法(RNA footprinting)用于转录组分析

生物学家们逐渐意识到,RNA不只是DNA和蛋白之间的过渡产物,它对调节基因的表达有重要作用。深入研究RNA调控,能够帮助科学家们进一步理解相关疾病。宾夕法尼亚大学的科学家们开发了分析RNA调控的新方法,这一方法能够有效获得RNARNA结合蛋白(RBP)互作的所有位点。这一发表在Genome Biology杂志上的文章,不仅鉴定了RBP结合位点中的重要基因突变,还为其他RNA研究者提供了路线图。

MedSci原创 - 印记,RNA印记 - 2014-01-10

基于RNA-Seq的长非编码RNA(lncRNA)预测

随着新一代生物技术和生物信息学的发展,研究发现在真核生物转录组中存在大量长非编码RNA(long non-coding RNA, lncRNA),而这些lncRNA可能在基因表达调控过程中起到关键性的功能作用 当前lncRNA研究主要采用高通量RNA-Seq测序技术,并通过生物信息学方法对测序数据进行处理和分析,以挖掘其中lncRNA的序列、结构、表达及功

生物化学与生物物理学进展 - RNA-Seq,长非编码RNA - 2014-01-03

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