Astellas的gilteritinib药物被评为孤儿药
Astellas实验性急性骨髓性白血病药物gilteritinib已被欧洲委员会授予孤儿药名称。这一决定表明，监管机构认为这种药物可能对罕见病患者有重大益处，其中每年在西欧确诊的新病例约有13，000例。最初通过与Kotobuki制药公司合作发现的药物目前正在III期试验中进行研究。Astel
MedSci原创 - Gilteritinib，孤儿药 - 2018-01-23
PledPharma在美国为Aladote申请孤儿药物认定
PledPharma制药近日宣布，该公司已就Aladote向美国FDA申请孤儿药物认定（ODD），旨在减少由对乙酰氨基酚（扑热息痛）过量引起的肝损伤。
MedSci原创 - PledPharma，Aladote，孤儿药物认定 - 2018-12-25
Cytori 旗下ATI-1123获得FDA孤儿药物认定
Cytori制药近日宣布，其候选药物ATI-1123（白蛋白稳定的聚乙二醇化脂质体多西紫杉醇）已经获得FDA孤儿药物认定，用于治疗小细胞肺癌。
MedSci原创 - 孤儿药物，ATI-1123，小细胞肺癌 - 2018-09-18
FDA：12项药物被认定为孤儿药资格
最近两周FDA共发出12项孤儿药资格，其中3款为治疗胃癌的在研创新疗法，包括安进（Amgen）公司开发的双特异性抗体。
药明康德 - FDA，孤儿药 - 2020-06-12
囊性纤维化候选药物SNSP113获得欧盟孤儿药物认定
Synspira Therapeutics近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）已授予该公司的SNSP113以孤儿药物认定。
网络 - SNSP113，囊性纤维化，孤儿药物认定 - 2019-04-11
Alteogen的抗体-药物偶联物获得FDA孤儿药物认定用于胃癌治疗
韩国制药公司Alteogen近日宣布，抗体-药物偶联物（ALT-P7）已成功获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药认定资格，用于治疗胃癌。ALT-P7是一种抗体-药物偶联物（ADC），ALT-P7的抗体部分使用的是曲妥珠单抗类似抗体。这一批准将保证Alteogen在FDA批准ALT-P7上市后的七年市场独占权。
MedSci原创 - 抗体-药物偶联物，FDA，孤儿药物 - 2018-08-07
石药ADC药物获得FDA孤儿药资格认定
11月25日，石药集团发布公告称其自主研发的ADC药物（抗体-药物偶联物）SYSA1801用于治疗胃癌（包括胃食管交界处癌）的适应症获得FDA 孤儿药资格认定。
医药魔方 - 胃癌，孤儿药，石药计划 - 2020-12-04
FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。
生物谷 - 新药，FDA - 2013-08-21
中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD），该药物用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗中心核肌病（CNM）。
MedSci原创 - 中心核肌病，反义核酸药物，DYN101，FDA孤儿药物指定 - 2019-08-13
美国食品和药物管理局（FDA）已授予PharmaMar的Lurbinectedin孤儿药物认定
PharmaMar近日宣布，lurbinectedin已获FDA的孤儿药物认定，用于治疗小细胞肺癌，以支持药品的开发，以便安全有效地治疗、诊断或预防影响美国不到20万人的罕见疾病。
MedSci原创 - lurbinectedin，FDA，孤儿药认定 - 2018-08-05
Sci Rep：靶向作用“孤儿”受体或可帮助开发新型药物疗法
图片来源：medicalxpress.com近日，刊登在国际杂志Scientific Reports上的一项研究论文中，来自美国德州理工大学健康科学中心的研究人员通过对“孤儿”结构域进行研究发现了一种新型药物或可用来治疗神经系统疾病和机体炎性疾病
生物谷 - 靶向作用，孤儿受体，药物开发 - 2016-05-17
FDA授予CNP孤儿药物认定用以治疗软骨发育不全
Ascendis是一家生物制药公司，利用其创新的TransCon™技术解决未满足的医疗需求，Ascendis今天宣布美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予C型利钠肽（CNP）孤儿药物认定用于治疗软骨发育不全的儿童
网络 - 软骨发育不全，孤儿药物认定，CNP - 2019-03-02
抗体药物偶联物OBI-999治疗胰腺癌获得FDA孤儿药物认定
台湾OBI制药公司近日宣布，美国FDA已授予OBI-999孤儿药认定，用于治疗胰腺癌。OBI-999是靶向Globo H（糖脂抗原）的抗体药物偶联物。
MedSci原创 - 抗体药物偶联物，OBI-999，胰腺癌 - 2019-12-27
中国肝癌治疗药物获FDA孤儿药资质
小编提示：这仅仅是获得YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质，并不是批准上市。能否正式上市成功，还要看后期的临床试验结果。10月24日，依生生物制药有限公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经正式批准其主打产品YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质。
科学网 www.sciencenet.c - 生物，制药 - 2016-10-25
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