专家论坛｜高沿航/牛俊奇：基因工程人血清白蛋白的研发与应用
该领域的不断进步将有力提升基因工程技术在HSA生产中的应用潜力以及rHSA在未来生物医药领域的重要性。
临床肝胆病杂志 - 基因工程，人血清白蛋白 - 2025-04-16
Nature Methods：你的细胞核正在悄悄变形？颠覆认知的疾病机制革命
耶鲁大学团队开发 Perturb - tracing 筛选平台，融合 CRISPR 基因编辑与多重成像技术，解析三维基因组折叠调控机制，发现新调控因子，揭示疾病相关基因组结构变化，为生命科学研究开辟新
生物探索 - 三维基因组，Perturb-tracing - 2025-04-16
重塑肠道生态系统：研究揭示多界微生物在肺动脉高压发病机制中的关键作用
这项研究为我们提供了一个令人兴奋的新视角——远离肺部的肠道，可能正是在肺动脉高压发生发展的早期扮演着“幕后操盘手”的角色。
MedSci原创 - 肺动脉高压，肠道生态系统 - 2025-04-16
APASL2025丨口服衣壳抑制剂ALG-000184单药显示卓越抑制HBV复制作用，可达HBV DNA<4.29 IU/mL
APASL2025年会披露乙肝新药ALG-000184进展，初治慢乙肝患者接受300mg单药治疗≤96周，HBeAg阳性及阴性患者均能快速、强效抑制HBVDNA和RNA，安全性良好。
雨露肝霖 - 慢乙肝，APASL2025 - 2025-04-16
Cell子刊：华莹奇团队发现甲硫氨酸干预可提高这一类型骨肉瘤对免疫检查点治疗敏感性
该研究为MTAP缺失的骨肉瘤患者提供了新的临床治疗策略。
儿童肿瘤前沿 - 骨肉瘤，MTAP缺失 - 2025-04-16
肌萎缩侧索硬化症的治疗与管理困境
ALS演变的不可预测性及其对临床试验设计的影响，考虑到ALS的高度异质性，建议未来的临床试验应在更大程度上考虑患者的个体差异，以提高治疗效果。
MedSci原创 - 肌萎缩侧索硬化症 - 2025-04-16
多学科对话｜如何打破肝病-感染-血小板减少恶性循环
在肝病患者临床管理中，血小板减少症受关注。四位专家围绕肝病合并感染患者血小板减少症管理交流，阐述发生率、机制、诊断、临床特点、管理及治疗等，还提及新发现。
肝胆相照平台 - 肝病，感染 - 2025-04-15
角膜自带“雾面美瞳”！25岁男子浮肿尿浊，家族三代男性怪病缠身，竟是近亲结婚引发的遗传代谢病！
25 岁的阿杰因角膜特殊浑浊、尿蛋白超标等症状确诊为家族性 LCAT 缺乏症，这是一种罕见的遗传性脂质代谢疾病，全球病例少，主要症状包括角膜混浊等，目前多对症治疗，有新兴治疗策略。
MedSci原创 - LCAT缺乏症，脂质代谢疾病 - 2025-04-15
核磁有致命隐患？最新研究：显影剂中的稀土重金属钆沉淀或为毒性根源
钆基对比剂（GBCAs）用于 MRI 成像，但安全性受关注。研究模拟体内环境，发现其与草酸反应生成草酸钆沉淀，酸性和蛋白质存在时加速反应，为理解 GBCAs 毒性及钆沉积机制提供新视角。
MedSci原创 - 磁共振成像，钆基对比剂 - 2025-04-15
Science Adv：MYCN扩增型神经母细胞瘤的表观遗传学弱点
神经母细胞瘤常见且高危型生存率低，MYCN 扩增型难靶向。研究借 DepMap 筛选，发现 SAGA 复合物 KAT 模块是 MYCN 扩增型神经母细胞瘤关键，为靶向治疗提供新方向。
儿童肿瘤前沿 - 神经母细胞瘤，MYCN - 2025-04-15
Nat Aging：南京医科大学王美林等鉴定了早发性和晚发性前列腺癌的不同微环境和进展特征
该研究鉴定了早发性和晚发性前列腺癌的不同微环境和进展特征。
iNature - 前列腺癌，微环境 - 2025-04-15
肿瘤血管生成与抗血管生成治疗
肿瘤血管生成在肿瘤发展中至关重要，其涉及多种模式、关键分子和信号通路。抗血管生成治疗是有前景的抗肿瘤策略，但存在安全性、耐药性和缺乏生物标志物等问题，未来需开发新药物和探索更多靶点来解决这些问题。
小药说药 - 抗血管生成治疗，肿瘤血管生成 - 2025-04-14
Adv Sci 杭州医学院梁广/杭州师范大学王怡团队揭示蛋白激酶调控动脉粥样硬化的新机制
该研究报道了巨噬细胞中的蛋白激酶WEE1在动脉粥样硬化中的作用，发现巨噬细胞特异性缺失或抑制WEE1激酶活性的药理作用可以通过抑制NF-κB介导的炎症来减轻动脉粥样硬化的进展。
论道心血管 - 动脉粥样硬化，蛋白激酶 - 2025-04-14
Circulation 复旦大学葛均波/戴宇翔/林金钟/龚惠教授团队证实经修饰的mRNA在临床前模型中有效治疗遗传性心肌病
本研究首次在基因与蛋白质层面上实现了心脏结构与功能的恢复，通过对DSC2功能缺失的恢复，为以右心室扩张的心力衰竭治疗提供了一种切实可行、具备转化前景的新路径，填补了这一关键疾病治疗的空白。
论道心血管 - 右心室心肌病，DSC2 - 2025-04-14
Cancer Cell：北京大学白凡等构建了迄今为止最大规模泛癌脑转移高质量单细胞精度图谱
脑转移是转移性癌症患者的重大挑战，北京大学白凡等人构建了最大规模泛癌脑转移单细胞精度图谱 PBM，揭示肿瘤和微环境特征，鉴定出五种生态型，为治疗提供依据。
iNature - 脑转移，单细胞精度图谱 - 2025-04-14
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