罕见病治疗药品相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

<font color="red">罕见</font>病患者的好消息！21个<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药品</font>下月降税

罕见病患者的好消息！21个罕见病药品下月降税

国务院近日提出，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。虽然具体降税药品清单尚未公布，但是对全国2000多万罕见病患者来说，这无疑是一个好消息。首批降税的21种罕见病药品清单虽然还未正式发布，但专家透露，去年11月，国家药品监督管理局和国家卫健委就已经遴选出了48个临床急需境外新药，包括21种罕见病药物。戈谢

央视网 - 罕见病，患者，降税 - 2019-02-18

国家医保局透露：<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">治疗</font><font color="red">药品</font>数据保护制度正在研究中

国家医保局透露：罕见病治疗药品数据保护制度正在研究中

近日，国家医保局密集发布了多条针对人大代表建议的回复。

医谷 - 罕见病，医保目录，药品价格 - 2019-09-29

国家药监局：加快<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">治疗</font><font color="red">药品</font>审评审批提高用药供应保障水平

国家药监局：加快罕见病治疗药品审评审批提高用药供应保障水平

中国国家药品监督管理局29日发布消息称，为鼓励罕见病治疗药品研发，截至2019年5月，已将69件治疗罕见病的药品注册申请纳入优先审评程序。下一步将继续加快罕见病治疗药品的审评审批，提高罕见病用药的供应保障水平。

中国新闻网 - 罕见病治疗药品，审评审批 - 2019-09-30

国家药管局<font color="red">药品</font>注册管理司司长王平：<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">治疗</font><font color="red">药品</font>3个月内完成审结

国家药管局药品注册管理司司长王平：罕见病治疗药品3个月内完成审结

今日（3月23日），国家药品监督管理局药品注册管理司司长王平出席国务院发展研究中心在北京主办的“中国发展高层论坛2019年会”，并在“拨开用药难迷雾”分会场上发表演讲。

医谷综合报道 - 王平，国家药监局，药品注册 - 2019-03-24

我国<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">治疗</font>诊断现状

我国罕见病治疗诊断现状

不久前风靡一时的"挑战冰桶"，让社会大众开始逐渐关注到了渐冻人、瓷娃娃等罕见病群体。罕见病是指那些患病率较低的疾病，又称"孤儿病"。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。例如，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人（或发病人口比例小于1/1500）的疾病；日本规定，罕见病为患病

王宗珊 - 罕见病 - 2015-04-03

新华网：进口<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药品</font>税收优惠为患者用药带来希望

新华网：进口罕见病药品税收优惠为患者用药带来希望

为鼓励罕见病制药产业发展、降低患者用药成本，从3月1日起，我国将对首批21个罕见病药品和4个原料药实行增值税优惠政策。这将为我国罕见病患者用药带来更大希望。

新华网 - 进口罕见病药品，税收优惠 - 2019-02-28

抗“<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>”，<font color="red">治疗</font>应与科普并重

抗“罕见病”，治疗应与科普并重

“瓷娃娃”“月亮的孩子”“不食人间烟火的孩子”……这些看似诗意的名字，背后的真相却是罕见病。据《工人日报》报道，对罕见病诊治这一国际性难题，我国正摸清罕见病发病“底数”，迈出加强诊疗体系建设的关键一步。目前，国家卫健委已成立国家罕见病诊疗与保障专家委员会，并要求从下月起新诊断病例，发现一例，登记一例，努力实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理。

广州日报 - 罕见病，治疗，科普 - 2019-10-29

财政部：<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药品</font>增值税优惠，国产药、进口药都适用

财政部：罕见病药品增值税优惠，国产药、进口药都适用

国务院新闻办公室于今日下午3时举行国务院政策例行吹风会，请国家卫生健康委副主任李斌、财政部税政司负责人徐国乔、国家医疗保障局医药服务管理司司长熊先军、国家药监局药品注册司司长王平介绍癌症防治工作和药品税收优惠政策有关情况财政部税政司负责人徐国乔在回应媒体相关提问时表示，财政部将积极会同相关部门落实好药品的税收政策支持制药产业的发展，切实保障患者的用药需求。发布会上有媒体问及，在药品行业已经采取了

北京头条客户端 - 罕见病，财政部，国产药 - 2019-02-20

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>：太过<font color="red">罕见</font>，难以开发？

罕见病：太过罕见，难以开发？

统计表明，一共有6000-7000种罕见病，患病率为全部人口的6-8%，全球范围看患者数量大约3.5亿。只有5%的罕见病有获得批准的治疗药物。

DIA《全球论坛》 - 罕见病，基因，药物 - 2017-02-28

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>日｜从戈谢病<font color="red">治疗</font>20年看<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>救助，困难究竟在哪？

罕见病日｜从戈谢病治疗20年看罕见病救助，困难究竟在哪？

比起常见病、慢性病，另有一些患者，在很长一段时间，连自己得的是什么病都不知道。误诊率高，确诊难，诊断时间长，即使确诊可能也无药可用，即使“幸运”的有药可用，也会面临高额的治疗费用，很多人不得不因此放弃治疗，坚持下来的家庭很多因病快速致贫、返贫——这就是“罕见病人”普遍面临的困境。罕见病是人类疾病史上唯一以发病率/患病率/患病人数为界定标准的综合病种，但事实上，罕见病并不罕见。按官方数据，中国罕

澎湃新闻 - 罕见病，戈谢病，救助 - 2019-03-01

2.28国际<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>日：<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>指南合集

2.28国际罕见病日：罕见病指南合集

罕见病，又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病。根据WHO的定义，罕见病是患病人数占总人口0.65‰～1‰的一类疾病的统称为罕见病。目前，全球已知的罕见病有近7000种，80%以上属于遗传性疾病，且90%的罕见病是严重性疾病。罕见病约占人类疾病总数的10%，其中约有50%的罕见病患者为儿童，30%的患儿寿命不足五年。2018年2月28日是第十个国际罕见病日，主题为「因你珍稀所以珍惜」。为了增加人类

MedSci原创 - 罕见病 - 2018-02-27

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">药品</font>开发的重重困难：尿黑酸尿症临床试验

罕见病药品开发的重重困难：尿黑酸尿症临床试验

在非常罕见的疾病中进行成功的临床试验是具有挑战性，往往需要周密的计划和跨国协调。

MedSci原创 - 2023-05-21

罕见病医保文件出台！浙江将定期启动罕见病特殊药品专项谈判

11月6日，浙江省医保局发布了《关于建立浙江省罕见病医疗保障机制的通知（征求意见稿）》（以下简称《通知》），拟建立罕见病保障基金，资金来源采用大病保险基金划转和省级财政适当补助的方式。作为从2015年起探索罕见病医保模式的省份，浙江此次的调整对未来其他地方罕见病医保模式的建立有着不小的参考价值。该文件意见征求时间截止11月14日。分段化解费用支出风险据了解，在调整前浙江的做法是把罕见病药物作为

医药经济报 - 罕见病，医保，浙江 - 2019-11-08

首批罕见病药品增值税优惠正式落地 21个罕见病药品和4个原料药减征增值税

2月22日，财政部、海关总署、税务总局和国家药品监管局4部门联合下发《关于罕见病药品增值税政策的通知》（以下简称“通知”），首批罕见病药品增值税优惠正式落地。

中国医药报 - 罕见病，药品，增值税优惠 - 2019-02-25

Science：开放存取有利罕见病的治疗

Simon的这项研究让人们重新认识到开放存取在癌症，尤其是罕见病方面治疗的重要性。论文的第一作者，罕见病在线数据库fibroregistry.org的创始人Elana Simon在Elana Simon十二岁的时候，她被确诊为一种罕见的癌症——纤维瘤。六年后，她既是一位幸存者，

Biotech - 罕见病 - 2014-03-03

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