SCI TRANSL MED:进行性肌营养不良药物研究取得进展
最近一项研究显示用于治疗勃起功能障碍和肺动脉高压的药物他达拉非还可纠正Becker型肌营养不良症(BMD)男性前臂活动时血流异常。发表在11月28日《科学转化医学》杂志的一项概念验证试点研究显示,他达拉非治疗可缓解功能性肌肉缺血,使一小部分BMD男性肌肉血流量恢复正常。
SCI TRANSL MED - 进行性肌营养不良,Becker型肌营养不良症,BMD,他达拉非 - 2012-12-03
《新英格兰杂志》:进行性肌营养不良增强肌肉的基因疗法
新型的载体可以极大地增加在许多肌肉疾病中开发安全有效的基因治疗前景,可用来改变当前涉及肌肉疾病的基因治疗。
网络 - 基因疗法,脊髓性肌萎缩症 - 2023-04-14
Duchenne型肌营养不良1例
Duchenne型肌营养不良( DMD)亦称假肥大型肌 营养不良症,是一类X连锁隐性致死性遗传疾病,是 肌营养不良蛋白基因突变引起的肌营养不良蛋白功 能缺失或不足,导致肌肉无力,运动迟缓,行走丧失,
国际检验医学杂志 - Duchenne型肌营养不良 - 2020-05-15
Neurology:强直性肌营养不良1型
51岁女性,表现为进行性远端肌无力和肌萎缩2年。临床和电生理提示肌强直。 MRI可见整个白质受累的双侧散在和融合性异常高信号,主要累及前颞叶和外囊
神经科病例撷英拾粹 - 强直,肌营养不良,肌无力,肌萎缩 - 2018-10-27
糖皮质激素在进行性假肥大性肌营养不良中应用循证指南计划书
指南制订工作组将根据循证指南的制订原则和步骤开展指南制订工作,组建包括神经肌肉疾病、循证等领域的多学科专家团队。该计划书主要阐明了指南制订的目的、意义以及指南制订的完整流程。
国际神经病学神经外科学杂志 - 糖皮质激素,进行性假肥大性肌营养不良 - 2023-09-16
肌营养不良患者行剖宫产术的麻醉要点
介绍肌营养不良患者麻醉管理挑战,包括妊娠情况,阐述麻醉前评估要点及麻醉方式选择,以安全实施剖宫产术为例说明神经阻滞复合全麻的应用。
麻醉MedicalGroup - 肌营养不良症,剖宫产术,麻醉管理 - 2024-09-04
杜氏肌营养不良症首个新药获批
杜氏肌营养不良症患者会慢慢出现肌无力。图片来源:Eric Kruszewski 日前,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物,相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。
科学网 - 杜氏肌营养不良症,突变 - 2016-09-28
JACC:干细胞治疗肌营养不良的实验研究
尽管心肌病已经成为Duchenne肌营养不良(DMD)的主要死因,但是目前尚无有效治疗手段。本研究的目的旨在利用DMD患者特异性人诱导多能干细胞(hiPSC)来源的心肌细胞来探究可能的药物治疗手段。
MedSci原创 - 心血管,干细胞,肌营养不良症 - 2020-03-16
中国假肥大型肌营养不良症诊治指南
假肥大型肌营养不良症(pseudohypertrophy muscular dystrophy)包括杜兴型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)和贝克型肌营养不良症
神经科空间 - 肌营养不良 - 2016-08-16
Lancet:Ataluren用于杜氏肌营养不良的治疗
研究发现,大部分杜氏肌营养不良症患者接受Ataluren治疗后症状无显著改善,但对于基线6MWD测试成绩300-400m之间的患者,治疗显示出显著的效果。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,Ataluren,6MWD - 2017-07-18
进行性肌营养不良的功能分组
2021-04-18
Hum Mol Genet:肌营养不良发育过程中肌营养不良蛋白/肌营养不良蛋白双敲除小鼠骨骼和肌肉异常的系统研究及其机制
肌营养不良蛋白- /- / utrophin - /- 双敲除(dKO-Hom)小鼠是人Duchenne肌营养不良症(DMD)的鼠模型。该研究调查了dKO-Hom小鼠的骨骼和肌肉异常及其机制。我们收集了来自对照小鼠和不同年龄的三种肌营养不良小鼠模型的骨骼和骨骼肌样品,并对骨骼和骨骼肌组织进行了MicroCT和组织学分析。还分析了血清RANKL和SOST水平,破骨细胞生成和血清蛋白质组学。
MedSci原创 - 2019-02-01
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