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NEJM：Inotersen治疗<font color="red">遗传性</font>运<font color="red">甲状腺</font>素蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>

NEJM：Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量

MedSci原创 - 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性，反义核苷酸，Inotersen - 2018-07-05

NEJM：RNA干扰治疗<font color="red">遗传性</font>转胸腺肽<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>

NEJM：RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性

研究认为Patisiran可改善遗传性转胸腺肽淀粉样变性患者的多种临床指标

MedSci原创 - 遗传性转胸腺肽淀粉样变性，RNA，Patisiran - 2018-07-06

2022 爱尔兰和英国专家共识：<font color="red">遗传性</font>ATTR<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>患者的临床和<font color="red">遗传性</font>评估

2022 爱尔兰和英国专家共识：遗传性ATTR淀粉样变性患者的临床和遗传性评估

遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性 (hATTR)依据TTR基因突变及其在个体的外显率而有所不同致使临床表现具有异质性而难以早期诊断。本文主要针对遗传性ATTR淀粉样变性患者的临床和遗传性评估提供共识建

Adv Ther - 遗传性ATTR淀粉样变性 - 2022-04-16

《JAMA》:Eplontersen治疗<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺</font>素蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>多发性神经病

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病

与历史安慰剂组相比，Eplontersen治疗组表现出显著降低的转甲状腺素蛋白浓度、较少的神经病损害和较好的生活质量变化。

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01

Lancet Neurol：Patisiran治疗<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺</font>素蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>长期效果及安全<font color="red">性</font>研究

Lancet Neurol：Patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性长期效果及安全性研究

在为期12个月的长期研究中，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者接受Patisiran治疗后可维持临床改善，且安全性良好

MedSci原创 - Patisiran，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2020-11-17

2020 多中心意大利共识建议：<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺</font>素<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的症状前基因检测

2020 多中心意大利共识建议：遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测

遗传性转甲状腺素淀粉样变性是一种迟发性怅然儿童显性遗传病，由细胞外逐渐沉积转甲状腺素淀粉样纤维引起，可导致器官损伤和死亡。本文主要针对遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测提供共识建议。

Orphanet J Rare Dis . 2020 Dec 14;15(1):348. - 甲状腺素 - 2020-12-31

2023 意大利专家组建议：<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺</font>素蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>胃肠道症状的识别和管理

2023 意大利专家组建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状的识别和管理

本文主要针对ATTRv胃肠道症状的识别和管理提供专家指导建议。

Dig Liver Dis - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状 - 2023-12-19

2024 专家建议：<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺</font>素蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>合并多发性神经病的诊断和治疗

2024 专家建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的诊断和治疗

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见的、多系统的、进行性的、致命疾病，以多神经病变为主要表现。本文主要针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的识别、监测和治疗提供专家建议。

Muscle Nerve - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2024-01-05

2023 NICE 技术鉴定指导意见：用于治疗<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺</font>素蛋白相关<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的 Vutrisiran【TA868】

2023 NICE 技术鉴定指导意见：用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的 Vutrisiran【TA868】

关于 vutrisiran (Amvuttra) 治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的循证建议。

NICE官网 - 遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性 - 2023-02-20

Neurology：获得<font color="red">性</font>转<font color="red">甲状腺</font>素蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的临床特征

Neurology：获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床特征

由此可见，由于从DLT到疾病发作的时间范围较广，而且DLT受者的临床特征不同于肝脏供体，所以需要仔细监测ATTv肝移植的DLT受者。

MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，临床特征 - 2019-09-12

2024 NICE 技术评估指南：依普朗特森用于治疗<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺</font>素蛋白相关<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font> [TA1020]

2024 NICE 技术评估指南：依普朗特森用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性 [TA1020]

关于依普朗特森（Wainzua）用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的循证建议。

NICE官网 - 遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性 - 2024-11-27

JAHA：神经<font color="red">激素</font>阻断与<font color="red">甲状腺</font>素运载蛋白心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>患者生存率无关

JAHA：神经激素阻断与甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性患者生存率无关

使用神经激素阻滞剂与转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性患者的存活率无关。对于整个队列，停用βB治疗可能与提高患者生存率有关。但需要更多的研究来证实这些结果。

MedSci原创 - 生存率，神经激素阻断，甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性 - 2021-11-04

Neurology：<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺</font>素<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>患者与Val122Ile、Leu58His和晚发性Val30Met变异相关的表型 

Neurology：遗传性转甲状腺素淀粉样变性患者与Val122Ile、Leu58His和晚发性Val30Met变异相关的表型 

hATTR是罕见的常染色体显性遗传性全身性疾病，有不同外显性和临床表现。虽然V122I被认为是一种心脏病，但周围神经病变是常见的，并且与临床相关。CTS病史和阳性的Romberg征是有帮助的诊断线索。

MedSci原创 - 周围神经病变，遗传性甲状腺激素性淀粉样变性，多系统疾病 - 2023-05-09

FDA批准vutrisiran治疗成人<font color="red">遗传性</font>转<font color="red">甲状腺</font>素蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>伴多发性神经病（hATTR-PN），这是第5款siRNA药物

FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），这是第5款siRNA药物

近日，全球领先的 RNAi 疗法公司

bioSeedin柏思荟 - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2022-06-17

Lancet Neurology：Patisiran治疗<font color="red">遗传性</font><font color="red">甲状腺</font>素运载蛋白介导的多发性神经病<font color="red">性</font><font color="red">淀粉样</font>变的长期安全<font color="red">性</font>和有效<font color="red">性</font>结果

Lancet Neurology：Patisiran治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导的多发性神经病性淀粉样变的长期安全性和有效性结果

遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性，也称为ATTRv淀粉样变性，是一种罕见的遗传性进行性疾病。

网络 - Patisiran，甲状腺素运载蛋白，多发性神经病变淀粉样变 - 2021-01-21

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