首款纳米抗体药物Cablivi®

首个纳米抗体药物Cablivi获批继EMA批准之后，2019年2月，FDA批准Cablivi？Cablivi？是FDA批准的首个专门用于治疗aTTP的疗法。预计将会为赛诺菲 (2018年收购Ablynx)带来5~6.5亿美元的收入。Sheridan C. Nature Biotec

生物制药小编 - Cablivi - 2019-05-10

纳米抗体药Cablivi获FDA批准 治疗罕见凝血障碍

近日，FDA批准 Cablivi（Caplacizumab-Yhdp），用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。Cablivi是首个特异性的aTTP治疗药物，也是首个获批上市的纳米抗体药。aTTP是一种罕见的导致血液凝结的危及生命的疾病， Cablivi是第一种将血浆交换与免疫抑制疗法结合用于该种疾病的药物。

健康界 - 纳米抗体药 - 2019-02-20

全球首款纳米抗体Caplacizumab继FDA、EMA之后，再次获得NICE批准治疗罕见病患者的凝血障碍

Caplacizumab是靶向血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体（VHH），通过阻断vWF聚集体与血小板的相互作用，进而降低血小板的粘附和消耗。

MedSci原创 - 纳米抗体Caplacizumab，获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP） - 2020-11-16

CAR-T疗法获得欧盟批准

在诺华的Kymriah和Gilead的Yescarta都获得人类医疗产品委员会（CHMP）的支持之后，该阶段已获欧洲首批嵌合抗原T细胞疗法（CAR-T）的批准。委员会建议批准Kymriah治疗B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），以及Yescarta治疗DLBCL和原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）。CAR-T疗法提供了一种新的治疗方法，因为它是专门为每个患者制

MedSci原创 - CAR-T疗法，欧盟批准 - 2018-07-02

FDA 2019：批准45款新药，9款生物类似药

美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准42款新药，9款生物类似药，3款在路上，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensm

MedSci - FDA，新药 - 2019-12-24

柳达：罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路，将为人类健康作出巨大贡献

蔻德罕见病中心创始人主任黄如方也在把科研人员、患者、药企三方资源通过基金会进行整合，发挥各自专业所长，降低罕见病药物研发成本、提高效率。

深究科学 ID: deepscience - 孤儿药，罕见药 - 2023-03-04

2020年度药品审评报告

2020年是极不平凡的一年，面对突如其来的新冠肺炎疫情，中国国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）在中国国家药品监督管理局（以下简称国家药监局）的坚强领导下，贯彻《药品管理法》《疫苗管理法

CDE - 药品审评报告 - 2021-06-23