Catalyst制药宣布开展Firdapse治疗MuSK抗体阳性重症肌无力的IIb期临床试验

Catalyst是一家生物制药公司，专注于为患有罕见的慢性神经疾病的患者开发和商业化创新疗法，Catalyst近日公布了Firdapse（磷酸氨苄西林）治疗MuSK抗体阳性重症肌无力（MuSK-MG）的

MedSci原创 - MuSK抗体阳性重症肌无力，Catalyst，Firdapse - 2019-01-06

首款罕见肌无力综合征疗法获批上市

11月29日，美国FDA宣布，批准催化剂制药公司（Catalyst Pharmaceuticals）的Firdapse（amifampridine）上市，用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征

经济观察报 - 肌无力综合征 - 2018-12-02

FDA发布2018年年度新药报告，罕见病药受关注

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了年度新药报告《2018 New Drug Therapy Approvals》，报告称2018年可谓”医药强势创新与进展的一年“。

独角兽工作室 - FDA，新药报告 - 2019-01-11

十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展

1.系统性硬化（SSc）、皮肌炎（DM）Corbus与Kaken公司合作开发和商业化Lenabasum以治疗系统性硬化和皮肌炎。Corbus Pharmaceuticals Holdings公司近日宣布与Kaken Pharmaceutical公司建立战略合作，在日本开发和商业化研究性药物lenabasum，以治疗罕见而严重的自身免疫性疾病——系统性硬化（systemic sclerosis，

罕见病信息网 - 罕见病 - 2019-02-22

研发日报丨拜耳&强生宣布Xarelto预防VTE复发效果显著优于阿司匹林

【2017.03.21/研发NEWS】礼来乳腺癌在研新药abemaciclib取得3期研究成功；FDA授予NantKwest默克尔细胞癌免疫疗法孤儿药地位；浙江医药重组人源化抗HER2单抗-AS269偶联注射液获CFDA批临床

新浪医药新闻 - 预防，阿司匹林 - 2017-03-21

2018年FDA批准的临床试验进展的新药汇总

新药和生物制品的提供常常意味着为患者提供新的治疗方案，从而促进公众的健康保健，而FDA的药物评价和研究中心（FDA’s Center for Drug Evaluation and Research，CDER）在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。每年，CDER都批准许多新药和生物制品，其中一些产品是创新的新产品，以前从未在临床实践中使用，而一些产品是与先前批准的产品相同或相关，这些药品将进

MedSci原创 - 新药，FDA，2018 - 2018-12-19