MYO-101基因疗法治疗肢带肌营养不良症的积极结果
Sarepta制药公司本周三透露，2型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因治疗候选药物MYO-101在3名患者的I / IIa期研究中展现了积极的阳性结果。
网络 - MYO-101基因疗法，肌营养不良症，β-SG - 2019-02-28
基因疗法OTL-101治疗ADA-SCID的可行性
Orchard Therapeutics是一家领先的生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变患有严重和危及生命的罕见疾病，近日Orchard将公布来自登记试验的20名患者的随访数据，该试验评估了OTL-101（一种自体、离体、造血干细胞基因疗法）用于治疗因腺苷脱氨酶缺乏引起的严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）的可行性。
网络 - OTL-101，基因疗法，ADA-SCID - 2019-02-24
基因疗法治疗充血性心衰：NAN-101的I期临床试验已开始
临床阶段的腺相关病毒（AAV）基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）今日宣布，NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。
MedSci原创 - 充血性心衰，NAN-101，基因疗法，PP1 - 2020-02-05
1型糖尿病研究新进展：华中科技大学王从义团队《自然·通讯》：发现Myo9b功能突变体介导1型糖尿病遗传易感性
在本项工作中，研究人员解析了Myo9b调控1型糖尿病（Type 1 diabetes, T1D）发生发展的细胞及分子机制。
BioMed科技 - 1型糖尿病，Myo9b功能突变体 - 2023-10-03
【CSCO2022前瞻】：合成免疫学和NK细胞免疫治疗
近年来，免疫治疗在肿瘤等重大疾病治疗领域的应用得到蓬勃发展，逐渐成为变革肿瘤治疗的新方法，目前免疫治疗主要包括免疫检查点疗法、免疫细胞疗法。
网络 - 合成免疫学治疗，NK细胞治疗 - 2022-10-31
Gene：听力损失的纯合突变鉴定
该病主要为遗传，可作为单基因疾病以常染色体显性或隐性方式遗传。由于近亲结合率高，伊朗是世界上常染色体隐性非综合征性耳聋（ARNS
MedSci原创 - 遗传，测序，听力损失 - 2021-02-18
宣称“打一针永久预防心脏病”，Verve公司首个碱基编辑临床试验申请被FDA暂停
目前尚不清楚 FDA 暂停其 IND 申请的具体原因，预计 Verve 公司将在30天内受到 FDA 正式通知信函，其中包括 FDA 针对该申请提出的问题。
“生物世界”公众号 - 心脏病，剪辑编辑 - 2022-11-08
美国将首次进行CRISPR人体临床研究
今年秋天，18位患有莱伯氏先天性黑朦10型的美国盲人将接受一种新型疗法的临床试验。引人注目的是，这款叫做EDIT-101的治疗方案，是一种由Editas Medicine和Allergan两家公司开发的基因编辑疗法。这并不是基因编辑技术第一次走入正规的人类临床试验，但由于EDIT-101需要直接注射进患者的视网膜下，因而有望成为世界上第一款直接在人体内使用的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。
科学网 - CRISPR，人体临床，美国 - 2019-09-04
家族性高胆固醇血症基因治疗药物VERVE-101开始临床试验
家族性高胆固醇血症（HeFH） 是一种遗传性遗传疾病，会影响肝脏，如果不加以治疗，最终会导致体内胆固醇水平非常高。 HeFH 是动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的一种亚型，血管壁变厚变硬，使
MedSci原创 - 基因治疗，家族性高胆固醇血症 - 2022-09-07
Lancet：全球首个！复旦大学舒易来等多团队合作开发新的治疗方法，首次使耳聋患者的听力恢复
该研究发现AAV1-hOTOF基因治疗是一种安全有效的治疗常染色体隐性耳聋的新方法。
iNature - 耳聋，基因治疗，AAV1-hOTOF - 2024-01-25
诺华公司87亿美元收购AveXis公司以改造脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗
2018年4月9日，诺华宣布已以每股218美元，共计87亿美元现金收购临床阶段基因治疗公司AveXis，此次交易得到了两家公司董事会的一致通过。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，诺华，基因治疗 - 2018-04-10
AACR 2020：IL-15超激动剂SO-C101展现出强大的抗肿瘤作用
SO-C101作为IL-15受体b/g超激动剂，可以调控NK细胞和CD8+ T细胞，进而减少和预防多种小鼠模型中的肿瘤生长。
MedSci原创 - PD-1抑制剂，IL-15超激动剂SO-C101 - 2020-06-25
基因工程NK细胞疗法获FDA快速通道资格，联合单抗治疗晚期胃癌
根据世界卫生组织国际癌症研究署（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，胃癌是年新增发病人数第五和年死亡人数第四的癌症。虽然胃癌的治疗效果和选择有所改善，但晚期胃癌仍然是死亡率最高的癌症之一。
“生物世界”公众号 - 晚期胃癌，基因工程 - 2022-01-21
FDA批准美国首个溶瘤病毒疗法
10月27日，美国食品药品监督局（FDA）发文称，已经批准安进（Amgen）的溶瘤病毒疗法（oncolytic virus therapy）用于治疗病灶在皮肤和淋巴结，没能通过手术完全清除的黑色素瘤该药物名字叫Imlygic（talimogene laherparepvec；T-VEC），是经过基因改造的单纯疱疹病毒1（herpes simplex virus-1）。据了解，这是FDA首
健客网社区 - 溶瘤病毒，疗法，JS1，HSV-1 - 2015-10-30
首个体内碱基编辑疗法获批临床，一针注射，永久预防心脏病
Verve 将继续自己的使命：将心血管疾病从当前的慢病护理模式转变为一个疗程的基因编辑药物。
“生物世界”公众号 - 心脏病，碱基编辑疗法 - 2022-05-12
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