NEJM：靶向miR-122，有望用于丙肝治疗（Phase IIa)
丙型肝炎病毒(HCV)的稳定性和传播依赖于HCV基因组与肝表达的microRNA-122 (miR-122)之间的功能性相互作用。miravirsen是锁定核酸-DNA硫代修饰反义寡核苷酸，靶标是miR-122，它可与miR-122形成高度稳定的杂交双链，从而抑制其功能。 加拿大多伦多胃肠病研究室的HCV RNA
MedSci原创 - miravirsen，miR-122，丙肝 - 2013-04-05
【女性同时患皮脂腺癌】甲状腺乳头状癌和乳腺癌：病例报告
单一个体或多个家族成员出现多种不同的肿瘤应怀疑内患者遗传易感性病变[1,2]。肿瘤抑制基因（如Cowden综合征的PTEN基因和乳腺癌的 BRCA1/2基因）通过引发细胞凋亡和G1周期停滞发挥作用
皮脂腺癌，甲状腺乳头状癌，乳腺癌 - 2023-06-05
《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究》解读
本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予
血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒，血友病B基因 - 2023-01-04
诺华眼科新药RTH258 II期临床疗效媲美拜耳Eylea
眼科护理的全球领导者——诺华旗下眼科单元爱尔康（Alcon）近日在美国亚利桑那州斯科茨代尔举行的第38届黄斑学会会议（Annual Macula Society Meeting）上公布了老年黄斑变性（AMD）新药RTH258第二个II期临床研究的数据。数据显示，改善视力方面，RTH258疗效及安全性媲美Eylea；同时，相比Eylea，RTH258具有降低给药频率并减少治疗负担的潜力。根据这些
生物谷 - 新药，眼科 - 2015-03-03
AJKD：研究显示低钠浓度透析液对血液透析患者的影响
近日，国际杂志American Journal of Kidney Diseases在线刊登了国外研究人员的最新研究成果“Effect of Lowering Dialysate Sodium Concentration on Interdialytic Weight Gain and Blood Pressure in Patients Undergoing Thrice-Weekly In-c
MedSci原创 - 低钠，血液透析 - 2012-02-25
Lancet：基因治疗无脉络膜症临床研究获进展（Phase 1/2)
无脉络膜症（choroideremia），又称全脉络膜血管萎缩、进行性脉络膜萎缩、进行性毯层脉络膜萎缩。由Mauthner于1872年首次报道，最初从眼底的表现观察到与原发性视网膜变性有所不同，认为是脉络膜的缺失。经过长期观察发现，脉络膜与色素上皮并不是先天性发育不良而是后天进行性消失，故又称为进行性RPE（视网膜上皮色素细胞，retinal pigment epitheliu
MedSci原创 - 基因治疗，无脉络膜症 - 2014-01-19
基因治疗成功控制乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征（phase 1/2）
uniQure N.V. 19日宣布AMT-110治疗乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征（Sanfilippo B Syndrome ）1/2期临床研究结果。NAGLU基因经AAV5载体运输至中枢神经系统成功，成功用于乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征的治疗。4名患者脑脊液中NaGlu蛋白活性从0至3月后增至14-17%，持续效果至12月。4名患者年龄在20-53岁。这项研究显示，AAV5病毒载体携带基因NaGl
MedSci原创 - 基因治疗，综合征 - 2015-09-20
2012DAS 气管导管拔管指南
Anaesthesia. 2012 Mar;67(3):318-340. - 2012-02-05
2014年全球药物研发热门靶点
周末看了一下Novartis, Merck, Sanofi, Pfizer, Glaxosmithkline, Bristol-Myers Squibb, Johnson & Johnson, Roche, Boehringer Ingelheim, Takeda, Amgen, AstraZeneca, AbbVie, Eli Lilly几家公司的pipeline，2014年药物研发主要
新浪博客 - 全球药物研发，热门靶点，2014 - 2014-02-24
南非缺血性中风与短暂性脑缺血发作治疗指南2010
S Afr Med J. 2010 Nov 10;100(11 Pt 2):747-78. - 脑缺血 - 2010-11-10
2012 在类风湿关节炎及其他炎性疾病中白细胞介素-6受体抑制剂阻断白细胞介素-6作用的专家共识
中华风湿病学杂志,2013,17(3)：208 - 关节炎，类风湿关节炎 - 2013-03-01
NIH悬赏10万美元，寻求单细胞分析解决方案
细胞是生物体结构和生命活动的基本单元。在单个细胞水平上进行研究，可以获得反映细胞生理状态和过程的更准确、更全面的信息，还可以使人们能更好地了解细胞群体中某些特殊的细胞功能，更深入地认识细胞个体差异、细胞间相互作用和信息传递以及神经递质、药物或毒物刺激的生理影响等更深层次的信息。因此，单细胞分析技术的研究与发展具有重要意义，已成为分析科学中的一个新兴的前沿领域。NIH悬赏10万美元，寻求单细胞分
科学网博客 - 单细胞，分析科学 - 2014-08-18
ASCO有关临床试验的摘要投稿指南
Phase III TrialsInclude the four sections previously described for all abstracts (Backgroun
MedSci原创 - ASCO，试验 - 2014-06-02
2014 NICE178 成人精神病和精神分裂症治疗与管理指南
guidance.nice.org.uk/cg178 - 2014-02-12
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