FDA授予Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤的罕见儿科疾病疗法称号（RPDD）

澳大利亚肿瘤生物技术公司Kazia今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予Kazia的Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤（DIPG）的罕见儿科疾病疗法称号（RPDD）。

MedSci原创 - 弥漫性内源性桥脑胶质瘤，RPDD，Paxalisib - 2020-08-07

神经母细胞瘤的治疗或迎突破性进展：Nivatrotamab获得FDA“孤儿药称号”和“罕见儿科疾病称号”

神经母细胞瘤（Neuroblastoma）是一种在特定神经组织中形成的癌症。它最常从一侧肾上腺开始，但也可以在颈部、胸部、腹部或脊髓中发展。症状包括骨痛、腹部、颈部或胸部肿块，或皮肤下无痛的蓝色肿块。

MedSci原创 - 神经母细胞瘤，孤儿药称号，FDA孤儿药称号，Nivatrotamab，罕见儿科疾病称号 - 2020-10-08

全球首个早衰症药物获批

近日，FDA宣布批准罕见疾病生物制药公司Eiger的Zokinvy（lonafarnib）上市用于减少哈金森-吉尔福德早衰综合征（HGPS）患者的死亡风险，以及治疗患有特定早老样核纤层蛋白病的1-2岁

39健康网 - 早衰药 - 2020-11-23

美国FDA批准Livmarli治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的药物!

Mirum Pharma是一家致力于开发创新疗法治疗罕见肝脏疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Livmarli（maralixibat）口服液，该药每日口服一次

生物谷 - FDA，Alagille综合征，Livmarli - 2023-07-09

京新药业与韩国B-PS公司达成合作，引进癫痫First in Class创新药

8月26日，浙江京新药业股份有限公司（以下简称“京新药业”）与韩国Bio-Pharm Solutions Co. Ltd.（以下简称“B-PS公司”）签

京新药业 - 癫痫，重型癫痫，癫痫病，京新药业 - 2021-08-27