2024 CASH | 聚焦基因治疗前沿进展，开创疾病治疗崭新时代

刘明耀教授作报告

华东师范大学生命科学研究所所长刘明耀教授围绕基因编辑与遗传疾病治疗作了精彩报告。他详细介绍了体内外基因治疗的主要策略，并就如何实现基因编辑的临床转化进行精彩讲解。他深入解读了CRISPR基因编辑技术成功治疗β0/β0型重度地中海贫血的临床研究，强调通过编辑BCL11A特异性增强子能够抑制BCL11A在红系细胞中的表达并激活HBG1/2，这一研究结果为地中海贫血的研究和治疗提供了新的视角。

黄粤教授作报告

中国医学科学院基础医学研究所/北京协和医学院基础学院医学遗传学系黄粤教授聚焦地中海贫血基因治疗与基因表达调控，分析了地中海贫血治疗现状与现存的问题。此外，他详细介绍了慢病毒载体治疗血红蛋白病的基因治疗策略及1-3期临床研究进展，并对β-地中海贫血药物LentiRed的药效评估进行了深入探讨，重点分享了LentiRed的研发过程及药效评估数据。这些研究成果展示了基础医学与临床研究之间的互相转化，并为科学研究提供了新的思路。

李筱荣教授作报告

天津医科大学眼科医院、眼视光学院院长、眼科研究所所长李筱荣教授针对眼底疾病中基因治疗的应用进行了精彩报告。他分析了眼科疾病基因治疗的优势与策略，详细介绍了眼科疾病基因治疗的适应症、已批准上市的药物及相应的临床研究，并提出重组腺相关病毒（AAV）基因治疗遗传性视网膜疾病具有美好的前景，但未来亟需大量临床试验来验证其疗效。同时，他还强调了在进行AAV动物实验或临床试验时，尤其要重视病毒的安全性。

施均教授作报告

血研所副所院长施均教授以基于慢病毒载体的β-地中海贫血基因治疗为题进行了精彩分享。他指出，生物治疗技术推动了人类疾病治疗模式的革新，地中海贫血仍存在未被满足的临床需求。此外，通过对比地中海贫血慢病毒载体基因治疗的国际水平，他详细介绍了国内相关领域的临床研究进展，提出要更加科学地认识地中海贫血基因治疗，倡导开展新型造血干细胞治疗疗法，积极实施确证性临床试验，把控治疗相关风险，并做好安全、有效的长期随访。

肖啸教授作报告

信念医药科技（上海）有限公司创始人、董事长、CSO肖啸教授介绍了基因治疗与其他药物治疗的差异，系统回顾了基因治疗的发展历程与里程碑事件，总结了目前基因治疗药物面临的主要挑战和未来的发展方向。此外，他着重介绍了基因治疗所面临的机遇与挑战，并提出中国基因治疗行业正处于快速发展期，部分治疗领域的研究有望领先全球，由研究者发起的临床试验对中国基因治疗行业的快速发展起到了关键的助推作用，是中国临床研究和药物创新的独特优势。

李伟教授作报告

中国科学院动物研究所干细胞与生殖生物学国家重点实验室副主任李伟教授对单基因遗传病的基因治疗研究展开了深入探讨。他指出，基因治疗泛指一切通过操控内源或外源基因序列或表达来产生特定治疗效果的治疗方法。随后，他介绍了罕见病现状及基因治疗的应用场景，并分析了基因治疗的技术与策略，提出了器官再生的机理与路径，展示了基因治疗在单基因遗传病中的良好应用前景。

张楫钦教授作报告

华东师范大学研究院张楫钦教授就非病毒定点整合CAR-T技术的开发与临床应用方面的内容作了精彩报告。他对CAR-T疗法的痛点与解决路径进行了分析，将讨论延伸至非病毒定点整合CAR-T技术的优势，详细介绍了全新一代非病毒定点整合CAR-T技术的开发与临床应用现状，并指出定点整合技术的应用将提高细胞治疗的安全性、有效性与可及性。

吴侠教授作报告

华东理工大学吴侠教授介绍了基因治疗主流技术——AAV的研究现状，并对儿童单基因遗传罕见病基因治疗的临床研究进行整体分析，提出儿童单基因遗传罕见病要早发现、早确诊、早治疗，方可有效缓解疾病进展，延长患者的生存期。

张磊教授作报告

张磊教授以基于AAV载体的血友病基因治疗为题，详细介绍了全球已上市的基因治疗产品及国内关于基因药物的规划政策，并全面梳理了国内AAV基因治疗药物。此外，他重点分析了血友病的治疗进展与治疗目标的演变过程，提出“零出血、可治愈”是血友病患者的最终治疗目标。基因治疗法为血友病患者带来了新希望，但也面临着一定的挑战，需要广大医学研究者继续深入研究，推动血友病基因疗法蓬勃发展。

中国医学科学院北京协和医学院刘鉴峰教授、南开大学生命科学学院周军教授、中国医学科学院放射医学研究所刘强教授、广西医科大学第一附属医院赖永榕教授、徐州医科大学乔建林教授、上海交通大学附属瑞金医院武文漫教授、南开大学医学院李宗金教授主持交流和讨论环节。