杜克大学系列研究发现脐带血显著改善脑瘫运动功能

近日，Jessica Sun、Joanne Kurtzberg 所在的杜克大学团队，在《发育医学和儿童神经病学》上发表了一项最新研究。这项随机对照临床试验的结果表明，脐带血治疗显著改善了粗大运动功能测量（GMFM-66）评分。

这项 II 期临床试验在美国杜克大学进行，并评估了两种细胞治疗产品：同种异体脐带血 (AlloCB) 和无关供体脐带来源的间充质基质细胞 (hCT-MSC)。

被纳入该研究的有 91 名高渗性脑瘫患儿，分别因中风、缺氧缺血性脑病或脑室周围白质软化症导致。但由于新冠疫情的影响，只有 68 名患儿能按计划完成12个月的面对面评估，包括脐带血组（20人）、脐带组（23人）和对照组（25人）。

脐带血组接受一次治疗，脐带组则在基线、3 个月和 6 个月接受三次 2×106 细胞/kg 的脐带 MSC 治疗，对照组会在 12 个月时才接受脐带血治疗。所用的脐带血要求至少 10×107  TNC/kg，6 个人类白血病抗原位点中至少匹配 4 个。

随后，受试者还需要在 6 个月、12 个月时完成随访。

一年后，在对 68 名患儿的数据进行分析后，研究者发现：

• 治疗的安全性良好。

• 12 个月时，患儿的 GMFM-66 评分实际变化与预期变化的平均差异，脐血组最高（5.8分），其次是脐带组（4.3分）和对照组（3.1分）。

• 与未接受细胞治疗的患儿相比，脐血组在运动功能方面有更大的改善。

研究者认为，这些发现对相关试验设计具有重要意义，并将成为来自世界各地越来越多的证据之一，证明脐带血可能有益于改善脑损伤后的运动功能。

2、7年4成果：逐步扩大应用范围

实际上，这项研究是该团队使用脐带血治疗脑瘫，7 年来所完成的第 4 项研究成果。

2015 年，第一项研究结果表明，17 名患儿在 2 年期间都表现出不同程度的功能改善。而且，白质连通性的增加与功能改善之间存在很强的相关性。

2017 年，第二项研究是安慰剂对照、交叉设计、随机双盲对照分组的 II 期临床试验，63 名患儿参加，为期两年。结果发现，足够剂量的自体脐带血可以改善痉挛型脑瘫症状，高剂量组（超过 2.5x107 细胞/kg）的改善情况比随年龄增长的自然康复提高了 30％。

2021 年，他们先选择了患儿同胞的脐带血，开展了一项主要针对安全性的 I 期临床试验。结果表明，同胞脐血有良好的耐受性和安全性。同时，患儿在 GMFM-66 量表上的临床改善与自体脐带血治疗的患儿相同。

有文献记录的「第一次」脐带血治疗脑瘫，是德国鲁尔大学的医生在 2009 年 1 月 27 日完成。

但根据 CBR 脐血库的出库记录，早在 2005 年，就有两名脑瘫患儿在杜克大学接受了自体脐血治疗。而在杜克大学 Joanne Kurtzberg 团队 2010 年发表的文献（PMID：20546200）中，2004 年 3 月起招募了 184 名神经损伤患儿，其中 76% 是脑瘫。

因此，脐带血治疗脑瘫的研究历史，仅临床试验就已经接近 19 年。另一方面，我国科学家也开展了大量临床前和临床研究。

西安交通大学医学院吕海侠教授等，对 54 名脑瘫患儿进行了随访长达 2 年的治疗研究。其中治疗组 27 人，接受了 4 次脐带血间充质干细胞输注。GMFM-88 测量的结果显示，脐带血治疗组显著优于对照组，4 次随访的差异明显，且随着时间的推移改善日趋显著。

河南红十字血液中心李建斌主任等，对 20 名痉挛性脑瘫患儿进行治疗研究。结果发现，与 Vojta 运动疗法相比，脐带血治疗可显著降低患儿肌张力，提高运动能力，且疗效更快。

深圳市儿童医院康复科曹建国主任等，对 11 名脑损伤患儿进行治疗研究。结果发现，脐血组患儿粗大运动、精细运动及智力粗分有显著改善，且明显高于对照组。

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大量研究已经证明，脐带血治疗脑瘫是安全且有效的。

我们期待，高速发展的生物科技，能帮助脐带血及干细胞在脑瘫的治疗中发挥更大的作用，帮助更多脑瘫患儿取得更好的康复。

帮助折翼的「慢天使」，需要医学界的共同努力。