10亿美元收购RNA干扰疗法ARO-AAT，治疗遗传性肝病
2020-10-11 MedSci原创 MedSci原创
ARO-AAT作为一种RNA干扰（RNAi）疗法，通过抑制突变型α-1抗胰蛋白酶（致病因子）的表达发挥作用。
Arrowhead与武田达成了一项十亿美元的重大协议，武田将支付3亿美元的预付款和高达7.4亿美元的里程碑付款，以共同开发ARO-AAT治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏性肝病（AATLD）。AATLD是儿童最常见的遗传性肝病。
ARO-AAT作为一种RNA干扰（RNAi）疗法，通过降低突变型α-1抗胰蛋白酶（AAT，AATLD的致病因子）的含量发挥作用，目前处于2期临床开发阶段。
图片来源：https://ir.arrowheadpharma.com/static-files/1958847b-495f-4acd-bc27-2f457e33d1ba
武田胃肠病学负责人Asit Parikh博士表示：“AATLD是一种破坏性疾病，目前尚无批准的疗法。ARO-AAT具有从根本上解决AATLD的潜力，可以帮助患者避免肝移植手术及相关合并症的发生。”
武田将获得ARO-AAT在美国以外的独家销售权，而Arrowhead则可在其净销售额中获得20％至25％的分级特许权使用费。
原始出处：
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#RNA干扰#
75
#遗传性#
65
知识就是财富
122