ERA-EDTA 2020：RNAi疗法公司Alnylam再发力！Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功
2020-06-08 MedSci原创 MedSci原创
Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点，相对于安慰剂而言，草酸尿的平均减少量为53.5％
在2020年第57届欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会（ERA-EDTA）国际大会上，RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals宣布了其RNAi疗法lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的III期临床研究ILLUMINATE-A的阳性数据。
Lumasiran是皮下给药的靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗药物，HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO）。因此，通过沉默HAO1并耗尽GO酶后，Lumasiran可以抑制草酸盐的产生，草酸盐是直接影响PH1疾病进展的代谢产物。Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术制备而成，可通过皮下给药提高药效和耐用性。
Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点，相对于安慰剂而言，草酸尿的平均减少量为53.5％（p = 1.7x10 -14）；与基线相比，草酸尿平均减少65.4％。研究的所有次级终点均得到满足，包括尿草酸盐接近正常化（84％）或正常化（52％）的患者比例，而安慰剂组为零。
并且Lumasiran具有令人鼓舞的安全性和耐受性，没有严重的不良事件（AE），轻度的注射部位反应（ISR）是最常见的药物相关AE。
PH1是一种由草酸盐过量生产引起的罕见病，草酸尿水平升高与晚期肾脏疾病和其他全身性并发症的进展有关。
根据ILLUMINATE-A结果，Alnylam向美国食品和药物管理局（FDA）提交了新药申请（NDA）。FDA已批准NDA的优先审查。此外，lumasiran的营销授权申请（MAA）也已提交给欧洲药品管理局（EMA），并获得了加速评估的称号。
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