RNAi疗法lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症
Alnylam Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会批准了其RNAi治疗药物Oxlumo（lumasiran）用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。
MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-11-20
RNAi疗法lumasiran：获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran是通过皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗药物。
MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-07-16
NEJM：Lumasiran，一种治疗原发性1型高草尿症的干扰RNA
Lumasiran减少了尿中草酸排泄，这是PH1患者进展性肾衰竭的原因。大多数接受Lumasiran治疗的患者在治疗6个月后草酸水平正常或接近正常。
MedSci原创 - Lumasiran，原发性1型高草尿症，干扰RNA - 2021-04-01
Alynlam的RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症，完成向欧盟和美国的申请
如果获得批准，lumasiran将成为1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的首个治疗药物。
MedSci原创 - Alnylam，1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi药物lumasiran - 2020-04-08
FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。
MedSci原创 - 优先审查，1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-06-03
FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型，Alnylam的RNAi帝国再下一城！
近日，FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症，通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型（又称Ph1）这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果，见：NE
会会药咖 - FDA，RNAi药物，Lumasiran，原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11
RNAi疗法Lumasiran治疗高草酸尿症，6个月患者恢复到正常水平
lumasiran治疗组，84％的患者草酸尿排泄达到了正常化或接近正常化的水平，而安慰剂组没有一人实现该目标。
MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran，Lumasiran，Alnylam Pharmaceuticals - 2020-06-13
全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批，治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症
20余年历程，RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近，
MedSci - RNAi疗法，原发性高草酸尿症，Lumasiran - 2020-10-27
2023 NICE 高度专业化的技术指导：用于治疗原发性高草酸尿症 1 型的 Lumasiran【HST25】
关于 lumasiran (Oxlumo) 对所有年龄段人群原发性 1 型高草酸尿症的循证建议。
NICE官网 - 原发性高草酸尿症，Lumasiran - 2023-04-27
Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功
Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点，相对于安慰剂而言，草酸尿的平均减少量为53.5％
MedSci原创 - RNAi疗法，1型原发性高草酸尿症（PH1），Lumasiran - 2020-06-08
Genet Med:lumasiran治疗原发性1型高草酸尿症的3期试验:一种新的婴幼儿RNAi疗法
原发性高草酸尿症1型(PH1)是一种罕见的进行性常染色体隐性遗传病，其特征是由AGXT编码的肝过氧化物酶丙氨酸-乙醛酸转氨酶缺乏引起的肝草酸盐生成增加。
MedSci原创 - 原发性1型高草酸尿症 - 2022-01-30
欧洲人用药品委员会（CHMP）10月会议，积极推荐十款新药上市
基因疗法和细胞疗法大放异彩，推荐的10款药物中占了4款。
MedSci原创 - inclisiran，人用药品委员会（CHMP），RNAi疗法Lumasiran，欧洲药品管理局EMA - 2020-10-21
FDA批准首款RNAi药物Onpattro用于治疗hATTR
日前，美国FDA批准了一项具有里程碑意义的基因疗法，针对罕见病遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性或hATTR(一种神经病变或神经损伤)的基因疗法。这也是全球第一例依据诺贝尔奖成果RNA干扰技术开发的药物Onpattro，该药作用机理通过使致病基因“沉默”，进而从根本上治愈该罕见遗传疾病。也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。hATTR影响了全球约50000人，是一种罕见、使人衰弱且常
MedSci原创 - FDA，药物，RNAi - 2018-08-12
全球第三款RNAi药物出炉，百亿美金市场谁主沉浮？
2020年，全球第三款RNAi药物获批上市，跟前两款一样，又是出自基因药物先锋公司Alnylam。
亿欧 - RNAi药物，百亿美金，谁主沉浮 - 2020-12-05
NEJM：中大医院肾内科张晓良教授团队报道1例原发性高草酸尿症
3月5日，东南大学附属中大医院肾内科主任张晓良教授团队的一例经典病例发表在影响因子达91.245分的顶级期刊《The New England Journal of Medicine》（《新英格兰医学杂
中大医院 - 原发性高草酸尿症 - 2022-03-07
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