NEJM：Lumasiran，一种治疗原发性1型高草尿症的干扰RNA
2021-04-01 MedSci原创 MedSci原创
Lumasiran减少了尿中草酸排泄，这是PH1患者进展性肾衰竭的原因。大多数接受Lumasiran治疗的患者在治疗6个月后草酸水平正常或接近正常。
原发性1型高草尿症(PH1)是一种罕见的遗传性疾病，由肝脏草酸分泌过多导致肾结石、肾钙质沉着、肾衰竭和全身草酸沉着。Lumasiran是一种研究性干扰RNA(RNAi)治疗药物，通过靶向乙醇酸氧化酶减少肝脏草酸的产生。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在这项双盲、3期试验中，研究人员将6岁或以上PH1患者随机分配(以2:1比例)接受皮下注射lumasiran或安慰剂治疗6个月(在基线和第1、2、3和6个月时给予同等剂量)。
该研究的主要终点是从基线到6月时的24小时尿草酸排泄变化百分比(平均在3到6个月变化百分比)。该研究的次要终点包括从基线到6月时的血浆草酸水平变化百分比(在3到6个月平均变化百分比)以及在6月时患者24小时尿草酸排泄的比例不高于正常范围上限的1.5倍。
该研究共有39例患者进行了随机分组；26人被分配到lumasiran组，13人被分配到安慰剂组。24小时尿草酸排泄(Lumasiran减去安慰剂)变化的最小二乘均值差异为-53.5个百分点(P＜0.001)，Lumasiran组下降65.4%，并在第1个月就观察到了效果。血浆草酸水平变化百分比(Lumasiran减去安慰剂)的差异为-39.5个百分点(P＜0.001)。在Lumasiran组，84%的患者在第6个月时24小时尿草酸排泄不高于正常范围上限的1.5倍，而安慰剂组为0% (P＜0.001)。38%的接受Lumasiran治疗的患者出现了轻度的、短暂的注射部位反应。
由此可见，Lumasiran减少了尿中草酸排泄，这是PH1患者进展性肾衰竭的原因。大多数接受Lumasiran治疗的患者在治疗6个月后草酸水平正常或接近正常。
原始出处：
Sander F. Garrelfs,et al.Lumasiran, an RNAi Therapeutic for Primary Hyperoxaluria Type 1.NEJM.2021.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2021712
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#原发性#
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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学习了
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