FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症
2020-06-03 MedSci原创 MedSci原创
Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。
全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品药品管理局（FDA）已接受该公司lumasiran的新药申请（NDA），用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先审查。
Lumasiran是一种研究性、皮下给药的靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗药物，正在开发用于治疗PH1。HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制草酸盐的产生，草酸盐是直接影响PH1病理生理的代谢产物。
PH1是一种极少见的疾病，其中草酸盐的过量产生导致草酸钙晶体在肾脏和泌尿道中的沉积，并可能导致疼痛和复发性肾结石的形成和肾钙化。尽管少数患者对维生素B6疗法有完全反应，但尚无批准的PH1药物疗法。
Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度进行皮下维持给药，并具有更高的耐用性和广泛的治疗指数。Lumasiran已获得美国和欧盟的孤儿药称号，美国食品和药物管理局（FDA）的突破性疗法称号和小儿罕见病称号，以及欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）称号。
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