FDA接受了全球早衰症治疗药物Zokinvy的新药申请
2020-06-03 MedSci原创 MedSci原创
Zokinvy是法呢基转移酶的口服抑制剂，通过阻断早老蛋白的法尼基化来发挥作用。
Eiger BioPharmaceuticals宣布美国食品美国药品监督管理局（FDA）接受了其Zokinvy（lonafarnib）的新药申请（NDA），以加快审批用于治疗早衰症。
早衰症，又称哈钦森-吉尔福德早衰症（HGPS），是一种罕见的先天性遗传性疾病。早衰是由LMNA的基因突变引起法呢基化蛋白Progerin的异常产生所造成。
Zokinvy是法呢基转移酶的口服抑制剂，通过阻断早老蛋白的法尼基化来发挥作用。在波士顿儿童医院的1/2期和2期研究中已向90多名早衰症儿童使用。研究数据表明，用Zokinvy单药治疗的早衰症患者具有生存优势，死亡率降低了88％。最常见的不良反应是胃肠道疾病。
Zokinvy已被FDA和EMA授予早衰孤儿药称号，并被FDA授予突破性疗法称号和罕见儿科疾病称号。
原始出处：
小提示：本篇资讯需要登录阅读，点击跳转登录
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#新药申请#
70
#治疗药物#
58
#早衰症#
78