Nat Commun：临床试验：聚焦超声开放血脑屏障，以治疗帕金森
2021-02-04 haibei MedSci原创
最近，研究人员启动了一项前瞻性、单臂、非随机、概念验证、安全性和可行性的I期临床试验（NCT03608553），该试验仍在进行中。该研究的主要结果是证明PDD中BBB破坏的安全性、可行性和可逆性
MR引导聚焦超声（MRgFUS）与静脉微泡给药相结合，可以被应用于神经退行性疾病和脑肿瘤患者的局部临时血脑屏障（BBB）开放。MRgFUS可以成为一种治疗工具，用于神经修复疗法的药物递送。帕金森病伴痴呆（PDD）的治疗是一个重要的未满足的需求。
最近，研究人员启动了一项前瞻性、单臂、非随机、概念验证、安全性和可行性的I期临床试验（NCT03608553），该试验仍在进行中。该研究的主要结果是证明PDD中BBB破坏的安全性、可行性和可逆性，目标在右顶枕颞皮层，在这种临床状态下皮质病变是最主要的。研究人员将探索性测量分析β-淀粉样蛋白负担的变化，治疗后的脑代谢和神经心理学评估。
从2018年10月至2019年5月招募了5名患者，接受两个疗程的治疗，间隔2-3周。结果以描述性方式列出。总的来说，这个过程是可行的，可逆的，没有严重的临床或放射学副作用。
研究人员报告了5名患者在8/10治疗中的顶枕颞交界处的BBB开放，如钆增强所示。在所有病例中，治疗过程都是平和的，没有遇到与BBB开放相关的副作用。从治疗前到治疗后，研究人员观察到轻度的认知改善，在淀粉样蛋白或氟脱氧葡萄糖PET中没有发现重大变化。
因此，MRgFUS-BBB开放在PDD中是安全的、可逆的，并且可以反复进行。该研究为BBB开放给药治疗PD和其他神经退行性疾病中痴呆症的概念提供了线索。
原始出处：
Carmen Gasca-Salas et al. Blood-brain barrier opening with focused ultrasound in Parkinson’s disease dementia. Nature Communications (2021).
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硬核突破血脑屏障用药，如果可以做成暂时性开放可能会更好
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