FDA顾问小组支持批准吸入型糖尿病药物Afrezza

4月1日，美国FDA顾问小组推荐批准MannKind公司的吸入型糖尿病药物Afrezza，称这款药物可能会帮助患者，特别是那些对胰岛素注射针头有恐惧心理的患者。FDA顾问小组表示，虽然Afrezza对1型糖尿病成人患者没有表现出收益，但它对更常见的2型糖尿病却是明显安全有效的。

总之，顾问小组以13比1的投票结果推荐批准这款药物用于1型糖尿病患者，一致投票支持其用于2型糖尿病患者，并补充称，这款药物仍需进行更长期的研究，以监测可能的副作用。

根据美国糖尿病协会提供的信息，美国有2500多万名儿童及成年人患有糖尿病，糖尿病是一种慢性疾病，影响消化对胰岛素的需求及血糖水平。其中，仅有5%的人（大多数是儿童及青年人）属1型糖尿病患者，这些患者的身体不能产生胰岛素。剩余患者为2型糖尿病，这种疾病因身体慢慢停止对胰岛素响应而引起，以及由暴饮暴食、缺乏锻炼及其它因素引起。如果任其发展，会发生糖尿病并发症，包括失明、肾衰及其它问题。

顾问小组的推荐为这款口哨大小的器械于月底获批铺平了道路。FDA预计会在4月15日之前做出其批准决定，虽然FDA可以不必遵循顾问小组的建议。“对于新的治疗选择有很重要的需求，”顾问小组主席Robert Smith说，他是布朗大学的一名内分泌学家及药学教授，他还补充称这款药物不适合所有患者。

总之，小组的外部顾问同意该公司的论据，即这款新型吸入器为很多目前使用令人痛苦和麻烦的注射剂药物的糖尿病患者提供了一种重要的替代选择。小组专家表示，这款药物可能对2型糖尿病患者特别有帮助，他们当中有好多是老年患者，由于视力或手部关节炎问题，他们自行注射可能有困难。这款器械也可能会帮助那些对针极度恐慌的患者。

小组专家对试验数据表达了一些担忧，数据显示这款药物用于1型糖尿病（幼年型糖尿病）患者时不如传统胰岛素效果好。但他们说，拥有一种更便携的胰岛素选择可能会帮助一些更年轻的患者管理他们的疾病。

在小组投票后的一份声明中，MannKind对顾问的支持表示了欢迎。这是该公司第三次为这款药物向FDA寻求批准，该公司打算将其作为速效的饭间胰岛素治疗药物上市销售。位于加利福利亚的制药商Valencia告诉顾问小组说，相比礼来及诺和诺德的注射剂产品，它的吸入器可以输送更加有效、速效的胰岛素。

如果获得批准，Afrezza将成为美国自2006年以来首款吸入型胰岛素治疗药物，当时FDA批准了辉瑞的Exubera，这是一种大体积的吸入器，因销售不佳而停产。后来，数据显示Exubera可能与肺癌有关联，但未得到证实。

小组专家表示，他们注意到了Exubera的历史，因为FDA审评人员指出在MannKind的最新试验期间，在患者中发现4个肺癌病例。顾问们表示，对于潜在的癌症风险尚无充分数据，呼吁如果FDA批准这款药物，还应对其进行更长周期的研究。“我认为我们没有足够信息相信这不是一个问题，因此，问题仍然存在。”小组成员Eva Szabo说，他是美国国立卫生研究院国家癌症研究所癌症预防研究的主管。

原始出处

HYATTSVILLE, Maryland Tue .U.S. FDA advisers back MannKind's inhaled diabetes drug.Apr 1, 2014