STALICLA成功完成自闭症谱系障碍精准药物的1b期试验
2022-03-30 网络 网络
临床数据为首个精准神经发育疾病发现平台的主要试验扫清障碍,该平台将率先应用于自闭症谱系障碍(ASD)
STALICLA是一家瑞士临床阶段生物技术公司,引领面向神经发育障碍(NDD)患者的基于组学的药物开发。该公司今天宣布,其主要候选药物STP1的1b期试验取得圆满成功。这些临床数据为STALICLA的精准医学发现平台在自闭症谱系障碍中的首次应用扫清了障碍。
这项1b期、双盲、安慰剂对照研究的目的是评估ASD患者亚群口服STP1两周的安全性、耐受性和药代动力学。除了表现出良好的安全性和耐受性以及与剂量相关的靶点结合(target engagement),STP1治疗也显示出与神经和行为功能相关的临床标志物方面的积极信号,包括处理速度和结晶认知综合评分的改善。
辛辛那提儿童医院首席调查员、医学博士Craig Erickson医生在谈及这些结果时表示:“这项研究的电生理信号非常显著,代表了我们实验室在自闭症领域所见过的最强的早期试验靶点结合信号。由于在志愿者招募前采用个性化的方法在生物学上识别出可能对治疗有最佳反应的特定自闭症患者,该项目的结论为未来更大规模的研究消除了风险。”
STALICAL首席医疗官 Baltazar Gomez Mancilla补充道:“除了分子层面的影响外,我们还看到与社会交往、工作记忆和处理速度有关的脑区特定异常电生理信号减少。这种减少与剂量相关,可能会改善社会交流,而社交障碍正是自闭症的核心症状之一。这些结果以及ASD个性化解决方案的前景对于占ASD群体20%的这一亚群患者来说,可能会引发一次巨大的变革。”
STALICLA药物开发依赖于人工智能驱动的、经过临床验证的生物技术平台DEPI。它整合了综合代谢组学、全基因组测序、RNA测序和一个将患者的生物特征与候选药物配对的专有模块。从STP1开始,STALICLA已经利用DEPI证实了几个神经发育障碍(Phen1、Phen2、Phen3、Phen5)亚群及其各自定制化疗法的临床信效度。
STALICLA首席执行官兼创始人Lynn Durham在谈及下一阶段工作时评论道:“我们现在正把目光转向具有重大里程碑的下一个发展阶段。首先,一项为STP1 2期试验的招募而进行的多中心生物采样研究应该可以使我们能够在ASD领域收集迄今为止最全面的临床和多组学数据集。其次,继续进行增加治疗时间和剂量水平、增加工作记忆测试的STP1 2期试验,并进一步完善1b期试验的有力发现。最后,其他里程碑将包括我们的第二个精准候选药物STP2的2期试验、伙伴关系的发展和其他潜在化合物的引进许可(in-licensing)。为了资助这一发展,我们目前正在筹集6500万美元的B轮融资,目标是在2022年第二季度至第三季度完成。”
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,或“梅斯号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
#自闭症谱系障碍#
124
#精准#
66
#自闭#
85