勃林格殷格翰通过与Dicerna的研究合作取得第二个肝病靶点的期权

勃林格殷格翰与开发研究性RNA干扰（RNAi）疗法的领导者之一Dicerna Pharmaceuticals（NASDAQ: DRNA）近日宣布，根据双方的研究合作及许可协议规定，勃林格殷格翰已经获得了第二个肝病靶点的独家权利。此项合作签订于2017年10月，目的是为了探索并开发可用于慢性肝病治疗的创新GalXC™ RNAi疗法，最初的重点为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），这是一种目前还没有获批疗法可用的严重疾病。

勃林格殷格翰与开发研究性RNA干扰（RNAi）疗法的领导者之一Dicerna Pharmaceuticals近日宣布，根据双方的研究合作及许可协议规定，勃林格殷格翰已经获得了第二个肝病靶点的独家权利。

该期权是两家公司研究合作及许可协议框架下的第二个靶点。根据协议条款，勃林格殷格翰将负责对今后的治疗靶点进行临床开发及商业化。Dicerna有权获得开发及商业化里程碑付款以及全球净销售额的特许权使用费。

“勃林格殷格翰对来自我们富有成效的研究合作中的第二款治疗性候选产品行使了期权，我们对此感到非常高兴，”Dicerna总裁及首席执行官Douglas M. Fambrough表示。“期权的行使也凸显了Dicerna的GalXC技术平台在推动非酒精性脂肪性肝炎及其他慢性肝病领域新型RNAi疗法探索与开发方面所具有的潜力。我们期望继续推进研究工作，并且推进我们合作中具有潜力的临床候选产品的研发。”

Dicerna与Boehringer Ingelheim通过Dicerna的专有GalXC技术平台根据可能成为药物的能力挑选。GalXC平台利用RNAi技术，通过破坏致病基因的信使RNA（mRNA）抑制其基因表达。通过沉默此前无法实现的药物靶点，此方法具有治疗疾病的潜力。

“我们对与Dicerna初步合作所取得的进展感到高兴，以早期探索及我们的密切合作关系作为基础，我们正在拓展我们的研究工作，”勃林格殷格翰开发研究高级副总裁Clive R. Wood博士表示。“今天公布的消息例证了我们在探索非酒精性脂肪性肝炎和其他慢性肝病新疗法方面的承诺，同时也推动了我们在此重要领域的研究工作。”

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）由肝脏脂肪堆积所引起，可能会导致肝纤维化及肝硬化。此病在肥胖及糖尿病患者中的患病率特别高，并且也是存在高度未满足医疗需求的领域。非酒精性脂肪性肝炎预计很快会成为晚期肝病的最常见原因，后者通常需要进行肝移植。

Dicerna目前正在构建一系列研究开发计划以推进肝脏相关疾病，包括慢性肝病、病毒感染性疾病，心血管疾病及罕见病在内的疾病治疗。公司将利用其所专有的GalXC技术开发出创新的RNAi治疗产品，以积极改变患有这些患者的生活。

关于Dicerna的GalXC™ RNAi技术平台

Dicerna的专有RNAi技术平台（命名为GalXC™）以推动开发下一代以RNAi为基础的疗法作为目标，该疗法可沉默肝脏疾病的驱动基因。基于GalXC的疗法由人体细胞内RNAi天然起始点Dicer酶实现。利用GalXC技术平台，Dicerna可将N-乙酰半乳糖胺糖直接连接到专有Dicer底物短干扰RNA（DsiRNA）分子的延长区域，从而达到多种共轭传递结构，灵活、高效地结合目标配体的同时稳定RNAi双链。。Dicerna认为上述稳定作用能够通过皮下给药方式将RNAi治疗性产品递送到肝细胞内，并且在该处与靶细胞上的受体特异性结合，可能导致内化并在细胞内引发RNAi机制。使用Dicer酶作为RNAi的起始点，GalXC方法仍在对RNAi通路活性进行优化，以便其能够按照特异性、活性最高的形式发挥作用。通过GalXC平台技术产生的化合物拟用于多种治疗领域，包括罕见病、慢性肝病、心血管病以及病毒感染性疾病。

关于Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

生物制药公司Dicerna Pharmaceuticals, Inc.专注于探索与开发创新的基于RNAi疗法的皮下给药产品，用于治疗包括罕见病、慢性肝病、心血管疾病及病毒性感染性疾病在内的肝脏相关疾病的治疗的。Dicerna目前正在利用其所专有的GalXC™ RNAi技术平台在上述核心治疗领域构建一条宽广的研发途径，其关注的重点在与疾病之间连接明确且得到公认的靶基因上。Dicerna计划独立或者与制药行业伙伴共同探索、开发及商业化创新型治疗产品。Dicerna已经与勃林格殷格翰、礼来以及Alexion Pharmaceuticals建立了战略合作关系。

关于勃林格殷格翰

研发驱动的制药公司勃林格殷格翰始终致力于改善患者的健康与生活质量，专注于探索尚未出现有效治疗方案的疾病领域。公司着力开发创新疗法，帮助患者延长生命。在动物保健领域，勃林格殷格翰代表着先进的预防方案。

勃林格殷格翰成立于1885年，至今仍是家族企业。公司是全球前20大制药企业之一。在人用药品、动物保健和生物制药合同生产三个业务领域，全球约5万名员工每天都在努力通过创新展现价值。2017年，勃林格殷格翰公司实现净销售额约181亿欧元；研发支出超过30亿欧元，相当于净销售额的17%。

作为一家家族企业，勃林格殷格翰志存高远并致力于获得长期的成功。公司旨在通过自身资源实现有机增长，同时积极寻求研发领域的合作伙伴与战略联盟。此外，公司的一切行为都对人类和环境负责。